Myeloid leukemia
Conditions
Interventions
CPX-351 (Vyxeos)
Sponsors
German Pediatric Oncology Group (GPOH)
Eligibility
Age
No minimum to 11 Years
Inclusion criteria
Inclusion criteria: - Myeloïde leukemie (ML) of Myelodysplastisch Syndroom (MDS), volgens de WHO. - Trisomie 21: syndroom van Down of mosaic. - Leeftijd: < 6 maanden en = 4 jaar met/zonder GATA1 mutatie OF > 4jaar jaar en < 6 jaar met GATA1 mutatie. - Morfologie/immunofenotypering: FAB M0, M6 of M7. - Lansky performance score ten minste 50; of Karnofsky performance status ten minste 50, welke van beide van toepassing is. - Begrepen en vrijwillig gegeven schriftelijke toestemming van ouders/juridisch vertegenwoordigers op in ICF voorafgaand aan het uitvoeren van een studie gerelateerde handeling, ook betreffende overdracht van data of tumormateriaal volgens ICH/GCP en nationale-/lokale wetgeving. - In staat om te voldoen aan het studie visiteschema en andere vereisten van het protocol. - Acceptatie dat vaccinatie met levende vaccines niet mogelijk is tijdens deelname aan de studie
Exclusion criteria
Exclusion criteria: - Kinderen met ‘Transient Abnormal Myelopoiesis (TAM), volgens de WHO. - Cytogenetica: AML met terugkerende genetische abnormaliteiten (WHO 2016). - Eerdere allogene beenmerg-, stamcel- of orgaantransplantatie. - Bewijs voor een invasieve schimmelinfectie of andere ernstige systemische infectie welke behandeling metsystemische- of parentale therapie vereist, inclusief actieve virale infectie met humaan immunodeficiëntie virus (HIV), hepatitis type B en C. - Symptomatische cardiale afwijkingen (CTCAE v4.0, graad 3 of 4). - Gediagnosticeerd met Ziekte van Wilson - Majeure chirurgie binnen 21 dagen voorafgaand aan de eerste toediening van studiemedicatie - Enige antikanker therapie (bijvoorbeeld intensieve chemotherapie, radiotherapie) gedurende meer dan 14 dagen of binnen 4 weken voor start van de behandeling, met uitzondering van laag gedoseerde cytarabine voor de behandeling van TAM. - Gelijktijdige behandeling met enige andere antikanker therapie tijdens het onderzoek, behalve de behandelingen die gespecificeerd zijn in het protocol tijdens de behandeling. - Behandeld met een studiegeneesmiddel binnen een klinische studie binnen 4 weken voor aanvang van de onderzoeksbehandeling. - Bekend met een overgevoeligheid voor het te onderzoeken geneesmiddel, of een ander geneesmiddel met vergelijkbare chemische structuur, of voor een andere hulpstof aanwezig in de farmaceutische vorm van het te onderzoeken geneesmiddel. - Eerdere inclusie in deze studie.
Design outcomes
Primary
| Measure | Time frame |
|---|---|
| Event-free survival (EFS), defined as time from diagnosis to the first event or last follow-up. Events are death from any cause, failure to achieve remission, relapse, and secondary malignancy. Failure to achieve remission is considered as an event on day 0. | — |
Secondary
| Measure | Time frame |
|---|---|
| - Overall survival (OS), as defined as the time of diagnosis to death from any cause or last follow-up. - Disease-free survival (DFS) - Early Response Rate (CR, CRp, CRi) after induction - Treatment-related mortality (TRM) - Minimal residual disease (FACS and NGS) - Adverse events (according to NCI CTCAE v4.0) - Duration of myelosuppression (neutrophils < 0.5 Gpt/L). | — |
Contacts
Public ContactDr. B.F. Goemans
Prinses Máxima Centrum
Outcome results
None listed