Espacement personnalisé des perfusions d’eculizumab basé sur un suivi thérapeutique pharmacologique : évaluation médicoéconomique prospective multicentrique chez les patients en rémission atteints d’un syndrome hémolytique et urémique atypique nécessitant un traitement au long cours.

Espacement personnalisé des perfusions d’eculizumab basé sur un suivi thérapeutique pharmacologique : évaluation médicoéconomique prospective multicentrique chez les patients en rémission atteints d’un syndrome hémolytique et urémique atypique nécessitant un traitement au long cours. - EspacECU

Status

Active, not recruiting

Phases

Phase 3

Study type

Interventional

Source

EU CTR

Registry ID

EUCTR2020-003565-19-FR

Enrollment

Registered

2021-02-12

Start date

2021-04-26

Completion date

Unknown

Last updated

2024-03-12

For informational purposes only — not medical advice. Sourced from public registries and may not reflect the latest updates. Terms

Conditions

Patients en rémission atteints d’un syndrome hémolytique et urémique atypique nécessitant un traitement au long cours par eculizumab

Interventions

Trade Name: SOLIRIS Product Name: SOLIRIS Product Code: L04AA25 Pharmaceutical Form: Solution for injection

Eligibility

Sex/Gender

All

Inclusion criteria

Inclusion criteria: 1 Adulte (transplanté rénal ou non) avec un SHUa défini par la présence d’au moins 2 des 3 critères suivants : - 1. Thrombopénie =65 years) yes F.1.3.1 Number of subjects for this age range 80

Exclusion criteria

Exclusion criteria: 1 Patient dialysé ; 2 Femme enceinte ou ayant un projet de grossesse dans les 18 mois suivants ; 3 SHU ou MAT secondaires (SHU toxinique ou lié à une infection - pneumocoque, VIH…-, MAT d’origine médicamenteuse, purpura thrombotique thrombocytopénique, MAT liée à un cancer, une greffe de cellules hématopoïétiques, une maladie auto-immune, une pathologie de la grossesse…) ; 4 Patients sous tutelle, curatelle, sauvegarde de justice

Design outcomes

Primary

Measure	Time frame
Main Objective: Evaluer l'efficience de l’espacement personnalisé des perfusions d’eculizumab basé sur un STP des patients en rémission atteints de SHUa nécessitant un traitement au long cours pour bloquer la cascade du complément (groupe « personnalisation ») en comparaison de la stratégie habituelle sans personnalisation (groupe « contrôle »), en termes de « coût par QALY gagné à 18 mois ». QALY = Quality Adjusted Life Year;Secondary Objective: 1. Evaluer l'efficience de l’espacement personnalisé des perfusions d’eculizumab basé sur un STP des patients en rémission atteints de SHUa nécessitant un traitement au long cours pour bloquer la cascade du complément (groupe «personnalisation »), en comparaison de la stratégie habituelle (groupe« contrôle ») sans personnalisation, en termes de « coût par QALY gagné à 5 ans » par une modélisation de Markov. 2. Analyser l’impact budgétaire par an et à 5 ans, du point de vue de l’Assurance-Maladie obligatoire, de la généralisation de la personnalisation de l’espacement des perfusionsd’eculizumab basé sur un STP dans cette population. 3. Evaluer à 0, 3, 6, 9, 12, 15 et 18 mois la qualité de vie des patients à l’aide de questionnaires spécifiques : KDQoL (Kidney Disease Quality of Life) pour tous les patients, ReTransQol V2 pour les patients transplantés rénaux. 4. Déterminer les facteurs de la variabilité intra- et inter-individuelle des ECU-R.;Primary end point(s): Evaluer l'efficience de l’espacement personnalisé des perfusions d’eculizumab basé sur un STP des patients en rémission atteints de SHUa nécessitant un traitement au long cours pour bloquer la cascade du complément (groupe « personnalisation ») en comparaison de la stratégie habituelle sans personnalisation (groupe « contrôle »), en termes de « coût par QALY gagné à 18 mois ». QALY = Quality Adjusted Life Year;Timepoint(s) of evaluation of this end point: 1. Evaluer l'efficience de l’espacement personnalisé des perfusions d’eculizumab basé sur un STP des pati	—

Measure

Time frame

Main Objective: Evaluer l'efficience de l’espacement personnalisé des perfusions d’eculizumab basé sur un STP des patients en rémission atteints de SHUa nécessitant un traitement au long cours pour bloquer la cascade du complément (groupe « personnalisation ») en comparaison de la stratégie habituelle sans personnalisation (groupe « contrôle »), en termes de « coût par QALY gagné à 18 mois ». *QALY = Quality Adjusted Life Year;Secondary Objective: 1. Evaluer l'efficience de l’espacement personnalisé des perfusions d’eculizumab basé sur un STP des patients en rémission atteints de SHUa nécessitant un traitement au long cours pour bloquer la cascade du complément (groupe «personnalisation »), en comparaison de la stratégie habituelle (groupe« contrôle ») sans personnalisation, en termes de « coût par QALY gagné à 5 ans » par une modélisation de Markov. 2. Analyser l’impact budgétaire par an et à 5 ans, du point de vue de l’Assurance-Maladie obligatoire, de la généralisation de la personnalisation de l’espacement des perfusionsd’eculizumab basé sur un STP dans cette population. 3. Evaluer à 0, 3, 6, 9, 12, 15 et 18 mois la qualité de vie des patients à l’aide de questionnaires spécifiques : KDQoL (Kidney Disease Quality of Life) pour tous les patients, ReTransQol V2 pour les patients transplantés rénaux. 4. Déterminer les facteurs de la variabilité intra- et inter-individuelle des ECU-R.;Primary end point(s): Evaluer l'efficience de l’espacement personnalisé des perfusions d’eculizumab basé sur un STP des patients en rémission atteints de SHUa nécessitant un traitement au long cours pour bloquer la cascade du complément (groupe « personnalisation ») en comparaison de la stratégie habituelle sans personnalisation (groupe « contrôle »), en termes de « coût par QALY gagné à 18 mois ». *QALY = Quality Adjusted Life Year;Timepoint(s) of evaluation of this end point: 1. Evaluer l'efficience de l’espacement personnalisé des perfusions d’eculizumab basé sur un STP des pati

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Secondary

Measure	Time frame
Secondary end point(s): 1. RDCU exprimé en « coût par QALY gagné à 5 ans » entre la stratégie de personnalisation de l’espacement des perfusions d’eculizumab basé sur un STP des patients en rémission atteints de SHUa nécessitant un traitement au long cours pour bloquer la cascade du complément et la stratégie habituelle sans personnalisation, obtenu par une modélisation de Markov. 2. Impact budgétaire par an et à 5 ans, du point de vue de l’Assurance-Maladie obligatoire, de la généralisation de la personnalisation de l’espacement des perfusions d’eculizumab basé sur un STP dans cette population. 3. Score de qualité de vie des patients mesuré à 0, 3, 6, 9, 12, 15 et 18 mois à l’aide des questionnaires spécifiques suivants : KDQoL pour tous les patients, reTransQol V2 pour les patients transplantés rénaux. 4. Relations entre, d’une part, les paramètres cliniques biométriques, les événements intercurrents (infections), la cause de la maladie et des biomarqueurs, et, d’autre part, les paramètres pharmacocinétiques individuels.;Timepoint(s) of evaluation of this end point: Evaluer l'efficience de l’espacement personnalisé des perfusions d’eculizumab basé sur un STP des patients en rémission atteints de SHUa nécessitant un traitement au long cours pour bloquer la cascade du complément (groupe « personnalisation ») en comparaison de la stratégie habituelle sans personnalisation (groupe « contrôle »), en termes de « coût par QALY gagné à 18 mois ». *QALY = Quality Adjusted Life Year	—

Measure

Time frame

Secondary end point(s): 1. RDCU exprimé en « coût par QALY gagné à 5 ans » entre la stratégie de personnalisation de l’espacement des perfusions d’eculizumab basé sur un STP des patients en rémission atteints de SHUa nécessitant un traitement au long cours pour bloquer la cascade du complément et la stratégie habituelle sans personnalisation, obtenu par une modélisation de Markov. 2. Impact budgétaire par an et à 5 ans, du point de vue de l’Assurance-Maladie obligatoire, de la généralisation de la personnalisation de l’espacement des perfusions d’eculizumab basé sur un STP dans cette population. 3. Score de qualité de vie des patients mesuré à 0, 3, 6, 9, 12, 15 et 18 mois à l’aide des questionnaires spécifiques suivants : KDQoL pour tous les patients, reTransQol V2 pour les patients transplantés rénaux. 4. Relations entre, d’une part, les paramètres cliniques biométriques, les événements intercurrents (infections), la cause de la maladie et des biomarqueurs, et, d’autre part, les paramètres pharmacocinétiques individuels.;Timepoint(s) of evaluation of this end point: Evaluer l'efficience de l’espacement personnalisé des perfusions d’eculizumab basé sur un STP des patients en rémission atteints de SHUa nécessitant un traitement au long cours pour bloquer la cascade du complément (groupe « personnalisation ») en comparaison de la stratégie habituelle sans personnalisation (groupe « contrôle »), en termes de « coût par QALY gagné à 18 mois ». *QALY = Quality Adjusted Life Year

—

Countries

France

Contacts

Public ContactARC DRCI_Adeline FOURMY

CHRU DE TOURS

cpcq@chu-tours.fr0218370645

Outcome results

None listed

Source: EU CTR (via WHO ICTRP) · Data processed: Feb 4, 2026