syndrome myélodysplasique MedDRA version: 20.0 Level: LLT Classification code 10028534 Term: Myelodysplastic syndrome NOS System Organ Class: 100000013034
Conditions
Interventions
Trade Name: exjade
Pharmaceutical Form: Coated tablet
INN or Proposed INN: DEFERASIROX
CAS Number: 201530-41-8
Concentration unit: mg milligram(s)
Concentration type: equal
Concentration number: 90-
I
Sponsors
CHU de Grenoble
Eligibility
Sex/Gender
All
Inclusion criteria
Inclusion criteria: 1. Patients atteints de SMD selon les critères de l’OMS 2008, (RCMD (refractory anemia with multilineage dysplasia, RA (refractory anemia), RARS (refractory anemia with ringed sideroblasts) dont LMMC-1 (leucémie myélomonocytaire chronique) de type 1 avec =65 years) yes F.1.3.1 Number of subjects for this age range 39
Exclusion criteria
Exclusion criteria: 1. Patient transfusion dépendant (=) 2 culots globulaires (CG)/ 2 mois évalués sur 4 mois 2. Ferritine 1000 ng / ml 4. Clairance de la créatinine selon le MDRD =60 ml/min 5. Délétion 5q- au caryotype 6. Patient éligible à l’allogreffe 7. Patient participant à une autre étude clinique interventionnelle ou en période d’exclusion d’une autre étude 8. Antécédent de cancer traité ou non traité depuis moins de 5 ans qu’il y ait ou pas des signes de rechute ou métastases, à l’exception des cancers basocellulaires. 9. Personnes visées aux articles L1121-5 à L1121-8 du CSP:femme enceinte, parturiente, mère qui allaite, personne privée de liberté par décision judiciaire ou administrative, personne faisant l’objet d’une mesure de protection légale, ne peuvent pas être inclues dans les essais cliniques.
Design outcomes
Primary
| Measure | Time frame |
|---|---|
| Main Objective: Evaluer l'efficacité d'une faible dose de DFX (3,5mg/kg /jour) sur la dépendance transfusionnelle à 12 mois chez les patients atteints de SMD de bas risque en échec primaire ou secondaire aux agents stimulant l’érythropoïèse;Secondary Objective: 1. Evaluer et décrire l'efficacité d'une faible dose de DFX (3.5mg / kg/ jour) sur la transfusion- dépendance à un an. Cette efficacité sera évaluée selon deux seuils de définition de la transfusion dépendance (2CG/ 2 mois) et (4CG/2 mois). 2. Evaluer l'objectif principal et l’objectif secondaire 3.3.1 à 18 mois 3. Évaluer l'efficacité d'une faible dose de DFX (3.5mg / kg/jour) sur la réponse érythroïde selon les critères de l'IWG 2006 à 3, 6 ,12 et 18 mois. 4. Evaluer la tolérance clinique et biologique d'une faible dose DFX (3.5mg /kg/jour) avec questionnaires de qualité de vie 5. Décrire la consommation de soins des patients à 18 mois;Primary end point(s): Pourcentage de patients sans transfusion-dépendance à 12 mois.La transfusion-dépendance est définie par plus de (=) 2 culots globulaires (CG) / 2 mois, évalués sur 6 mois consécutifs précédent les 12 mois administrés chez les patients ayant moins de 80g/l d’Hb, ou moins de 90g/l d’hémoglobine (Hb) chez les patients cardiaques.;Timepoint(s) of evaluation of this end point: 12 mois | — |
Secondary
| Measure | Time frame |
|---|---|
| Secondary end point(s): 1. Nombre de transfusions, temps entre les transfusions, temps à la transfusion dépendance et la survie sans transfusiondépendance à 12 mois (évaluation selon deux seuils de définition de la transfusion dépendance (2CG/ 2 mois) et (4CG/2 mois) 2. Pourcentage de patients sans transfusion dépendance à 18 mois et critères de jugement secondaires décrits en 3.4.1 à 18 mois. 3. Hémoglobine à 3, 6 ,12 ; 18 mois indépendamment des transfusions 4. Évaluation de - la tolérance clinique avec notification des AE et SAE (vision, audition, tolérance digestive) ; description de la qualité de vie générique et spécifique :questionnaires EQ5D et Fact-An, (Annexes 3 et 4) la tolérance biologique : ferritine, créatinine. 5. Description de la consommation de soins hospitalière à 18 mois : hospitalisations, consultations, traitements (DFX et transfusions).;Timepoint(s) of evaluation of this end point: 3, 6 ,12 ; 18 mois | — |
Countries
France
Contacts
Public ContactDRCI
CHU de Grenoble
Outcome results
None listed