Traitement du ptosis des dystrophies musculaires oculo-pharyngées par autogreffes de myoblastes.

Traitement du ptosis des dystrophies musculaires oculo-pharyngées par autogreffes de myoblastes. - TTT-PT-DOP

Status

Active, not recruiting

Phases

Phase 2

Study type

Interventional

Source

EU CTR

Registry ID

EUCTR2015-001192-48-FR

Enrollment

Registered

2015-09-11

Start date

2019-03-04

Completion date

Unknown

Last updated

2020-10-13

For informational purposes only — not medical advice. Sourced from public registries and may not reflect the latest updates. Terms

Conditions

Patients atteints d’une DMOP et présentant un ptosis MedDRA version: 18.0 Level: LLT Classification code 10010498 Term: Congenital hereditary muscular dystrophy System Organ Class: 100000004850

Interventions

Product Name: Myoblastes autologues Pharmaceutical Form: Suspension for injection

Eligibility

Sex/Gender

All

Inclusion criteria

Inclusion criteria: - Homme ou femme de plus de 18 ans, de moins de 75 ans - DMOP confirmée par le diagnostic génétique (mutation du gène PABPN1 par expansion de triplet GCG) - DMOP présentant un ptosis - Obtention du consentement libre et éclairé, signé Are the trial subjects under 18? no Number of subjects for this age range: F.1.2 Adults (18-64 years) yes F.1.2.1 Number of subjects for this age range 10 F.1.3 Elderly (>=65 years) yes F.1.3.1 Number of subjects for this age range 10

Exclusion criteria

Exclusion criteria: - Pathologie infectieuse contagieuse évolutive - Pathologies inflammatoires - Toute autre pathologie neuromusculaire - Antécédents de pathologie tumorale maligne - Insuffisance rénale (clairance créatinine <60ml/min) - Insuffisance hépatique - Femme enceinte confirmée par un dosage de BHCG ou allaitante - Impossibilité d’effectuer une biopsie musculaire - Préparation de myoblastes non validée à l'étape 2ème décollement - Incapacité d’assurer un suivi à 36 mois - Refus de signer le formulaire de consentement - Pas de sécurité sociale

Design outcomes

Primary

Measure	Time frame
Main Objective: amélioration du ptosis;Secondary Objective: - Amélioration de l’acuité et du champ visuel - Amélioration des douleurs cervicales ;Primary end point(s): L’amélioration du ptosis est jugée en mesurant l’ouverture de la fente palpébrale (OFP), dans le regard droit devant et sans inclination de la tête, de l'œil traité et non traité, avant et après traitement. Une amélioration de l’OFP de l’œil traité (après traitement versus avant traitement) de 3 millimètres (mm) est attendue à 12 mois comparativement à l'œil controlatéral.;Timepoint(s) of evaluation of this end point: 12 mois	—

Measure

Time frame

Main Objective: amélioration du ptosis;Secondary Objective: - Amélioration de l’acuité et du champ visuel - Amélioration des douleurs cervicales ;Primary end point(s): L’amélioration du ptosis est jugée en mesurant l’ouverture de la fente palpébrale (OFP), dans le regard droit devant et sans inclination de la tête, de l'œil traité et non traité, avant et après traitement. Une amélioration de l’OFP de l’œil traité (après traitement versus avant traitement) de 3 millimètres (mm) est attendue à 12 mois comparativement à l'œil controlatéral.;Timepoint(s) of evaluation of this end point: 12 mois

—

Countries

France

Contacts

Public ContactDr C. ABADIE-KOEBELE

CHU CAEN

abadie-c@chu-caen.fr33231064630

Outcome results

None listed

Source: EU CTR (via WHO ICTRP) · Data processed: Feb 4, 2026