Rendu-Osler disease MedDRA version: 18.0 Level: LLT Classification code 10031132 Term: Osler-Weber-Rendu disease System Organ Class: 100000004850
Conditions
Interventions
Trade Name: Avastin
Product Name: Avastin
Pharmaceutical Form: Solution for infusion
INN or Proposed INN: BEVACIZUMAB
CAS Number: 216974-75-3
Concentration unit: mg milligram(s)
Concentration type: eq
Sponsors
Hospices Civils de Lyon
Eligibility
Sex/Gender
All
Inclusion criteria
Inclusion criteria: -Age = 18 ans. -Patients ayant donné leur consentement libre, éclairé et signé. -Patients affiliés à un régime de sécurité sociale ou assimilé. -Patients suivis pour une maladie de Rendu-Osler confirmée cliniquement (présence d’au moins 3 critères de Curaçao) et/ou en biologie moléculaire. -Patients n’ayant pas réalisé de chirurgie nasale pendant les 3 mois précédant l’inclusion. -Patient présentant des épistaxis d’une durée mensuelle supérieure à 20 minutes justifiées par des grilles de suivi complétées depuis au moins 3 mois au moment de l’inclusion. Are the trial subjects under 18? no Number of subjects for this age range: F.1.2 Adults (18-64 years) yes F.1.2.1 Number of subjects for this age range F.1.3 Elderly (>=65 years) yes F.1.3.1 Number of subjects for this age range
Exclusion criteria
Exclusion criteria: -Femmes enceintes ou susceptibles de l’être pendant l’étude. -Patients non affiliés à un régime de sécurité sociale. -Patients majeurs protégés selon les termes de la loi (Code de la santé Publique). -Refus de consentement. -Patients pour lesquels le diagnostic de maladie de Rendu-Osler n’a pas été confirmé cliniquement et/ou en biologie moléculaire. -Episode infectieux en cours. -Participation à un autre essai thérapeutique dans les 28 jours qui précèdent l’inclusion. -Hypersensibilité connue à la substance active ou à l'un des excipients. -Hypersensibilité connue aux produits des cellules ovariennes de hamster chinois (CHO) ou à d'autres anticorps recombinants humains ou humanisés. -Patients ayant rempli les grilles de décompte des épistaxis de façon incomplète lors des 3 mois précédant le traitement. -Patients ne présentant pas d’épistaxis dont la moyenne mensuelle sur les 3 mois précédant le traitement n’est pas supérieure à 20 minutes ((durée M1 + durée M2 + durée M3) / 3). Remarque : ne seront pris en compte que les 3 mois stricts avant traitement même si les grilles ont été complétées pendant une plus longue période. -Patients ayant reçu de l’Avastin® en intraveineux dans les 6 mois précédant l’inclusion
Design outcomes
Primary
| Measure | Time frame |
|---|---|
| Main Objective: Evaluer à 3 mois après la fin du traitement, l’efficacité sur la durée des épistaxis de 3 doses différentes (25, 50 et 75 mg) de bevacizumab administré en spray nasal de manière répétée (3 administrations) à des patients atteints de la maladie de Rendu-Osler compliquée d’épistaxis;Secondary Objective: 1.Evaluer la tolérance, tout au long de l’étude, du bevacizumab en spray nasal en doses répétées pour l’ensemble des 4 groupes testés. 2.Evaluer l’efficacité à 6 mois après la fin du traitement sur la durée des épistaxis pour la dose retenue versus placebo. 3.Evaluer l’efficacité à 3 mois et 6 mois après la fin du traitement pour la dose retenue versus placebo sur l’évolution des paramètres cliniques : épistaxis (fréquence et durée), qualité de vie, nombre de transfusions de globules rouges. 4.Evaluer l’efficacité à 1 mois, 3 mois et 6 mois après la fin du traitement pour la dose retenue versus placebo sur l’évolution des paramètres biologiques : anémie (hémoglobinémie et ferritinémie). 5.Décrire la cinétique des épistaxis pour la dose retenue et le placebo tout au long de l’étude. ;Primary end point(s): Le critère principal d’efficacité est la durée moyenne mensuelle des épistaxis évaluée par les grilles de surveillance des épistaxis remplies par le patient : recueil pendant 3 mois après la fin du traitement.;Timepoint(s) of evaluation of this end point: 3 months | — |
Secondary
| Measure | Time frame |
|---|---|
| Secondary end point(s): 1.Effets indésirables observés d’une administration répétée de bevacizumab administré en spray nasal : évaluation par leur recueil à chaque visite, par la surveillance des épistaxis tout au long de l’étude et par un examen clinique ORL avant chaque administration de traitement et à 6 mois après la fin du traitement. 2.Durée moyenne mensuelle des épistaxis à 6 mois après la fin du traitement. 3.Critères d’efficacité clinique : -Evolution de la durée moyenne mensuelle et de la fréquence (nombre / mois) des épistaxis entre l’inclusion et 3 mois et 6 mois après la fin du traitement. Ce critère sera évalué à partir des grilles de surveillance des épistaxis remplies par le patient : recueil à l’inclusion des épistaxis pendant 3 mois avant traitement et recueil des épistaxis pendant 6 mois après la fin du traitement. -Evolution des scores obtenus au questionnaire SF-36 qualité de vie entre l’inclusion et 3 mois et 6 mois après la fin du traitement. -Evolution du nombre de transfusion de globules rouges entre l’inclusion (recueil sur 3 mois) et 3 mois et 6 mois après la fin du traitement. 4.Critères d’efficacité biologique : évolution de l’hémoglobinémie et de la ferritinémie entre l’inclusion et 1 mois, 3 mois et 6 mois après la fin du traitement. 5.La cinétique des épistaxis sera décrite par la durée totale mensuelle d’épistaxis pendant 3 mois avant traitement et pendant toute la durée de l’étude. ;Timepoint(s) of evaluation of this end point: 1 month,3 months, 6 months | — |
Countries
France
Contacts
Public ContactValérie Plattner
Hospices Civils de Lyon
Outcome results
None listed