Hypoplastic left ventricle syndrome
Conditions
Interventions
Product Name: Células mononucleares troncales autólogas de Médula ósea no expandidas
Pharmaceutical Form: Solution for injection
INN or Proposed INN: Células mononucleares troncales autólogas de Médul
Sponsors
Fundación para la Investigación biomédica del Hopsital Gregorio Marañón
Eligibility
Sex/Gender
All
Inclusion criteria
Inclusion criteria: Firma del consentimiento informado escrito ? Los pacientes y/o sus representantes legales autorizados ( padres o tutores) deberán otorgar un consentimiento informado escrito y deberán ser capaces de leer y comprender el mismo. Población del estudio ? Niños o niñas menores de 18 años con síndrome de ventrículo izquierdo hipoplásico ? Supervivientes al nacimiento a la cirugía paliativa de Norwood o sus variantes ? Tener programada cirugía de Glenn o de Fontan Are the trial subjects under 18? yes Number of subjects for this age range: 8 F.1.2 Adults (18-64 years) no F.1.2.1 Number of subjects for this age range F.1.3 Elderly (>=65 years) no F.1.3.1 Number of subjects for this age range
Exclusion criteria
Exclusion criteria: Excepciones respecto al sexo y situación reproductora ? Mujeres jovenes en edad fértil . Excepciones respecto a la enfermedad de referencia ? Historia de taquicardia ventricular sostenida ó fibrilación ventricular Anamnesis y enfermedades concomitantes ? Presentar déficit neurológicos graves tras la cirugía de Norwood Datos analíticos y datos obtenidos en la exploración física ? Presentar algún trastorno de coagulación grave ? Presentar alguna enfermedad hematológica grave Terapias y/o medicamentos prohibidos ? Participación previa en otro ensayo clinico con farmacos o productos celulares Otros criterios de exclusión ? Cualquier otra afección clínica o terapia previa que, en opinión del investigador, haría que el enfermo no fuese apto para participar en el estudio o no pudiera cumplir con los requisitos de posología.
Design outcomes
Primary
| Measure | Time frame |
|---|---|
| Main Objective: Estudiar la factibilidad y seguridad de la administración intramiocárdica de células madre durante la cirugía de Glenn o Fontan en niños con síndrome del ventrículo izquierdo hipoplásico;Secondary Objective: Estudiar el efecto de esta terapia celular en la evolución de los parámetros de función ventricular sistólica y diastólica;Primary end point(s): Monitorización de sucesos cardiovasculares adversos, durante los primeros 6 meses tras la inyección, que incluyen - muerte - taquicardia ventricular sostenida/fibrilación ventricular - empeoramiento de la insuficiencia cardíaca definida como cambio en la clase funcional ( medida por escala NYHA o Ross según practica clinica, siempre con el mismo método) - infarto de miocardio - taponamiento cardíaco, que precise intervención (puncion percutanea, ventana u otras) para su evacuación - cirugía cardíaca no programada, sobe el plan habitual de Glenn o Fontan - infección sistémica en el primer mes tras la inyección;Timepoint(s) of evaluation of this end point: Monitorización de sucesos cardiovasculares adversos, en los primeros 6 meses tras la inyección, que incluyen muerte, taquic. ventricular sostenida/fibrilación ventricular, empeoramiento de la I. Cardiaca definida como cambio en la clase funcional, Inf. de miocardio, taponamiento cardíaco, que precise intervención para su evacuación, cirugía cardíaca no programada, sobre el plan habitual de Glenn o Fontan, infección sistémica en el primer mes tras la inyección. Se realizará un seguimiento de seguridad a largo plazo recogiendo datos acerca de eventos ocurridos a los 6 meses del procedimiento, al año y a los dos años buscando infecciones, neoplasias etc mediante la H. clínica y Expl. física. De los 2 primeros años la cirugía se realizará una analítica completa, Eco-abdominal y RMN cardiaca. | — |
Secondary
| Measure | Time frame |
|---|---|
| Secondary end point(s): - Estimación de la función ventricular sistólica y diastólica por ecocardiografía - Mediante modo M en paraesternal eje largo : diámetro diastólico ventricular, diámetro sistólico ventricular y cálculo de la fracción de acortamiento y de eyección. - Mediante doppler pulsado en proyección 4 o 2 camaras de la valvula AV, doppler tisular de la pared lateral basal del ventriculo. - Mediante la obtención de imagen 2D en apical 4 o 2 cámaras para medicion del anillo de la valvula AV (tricuspide= TAD) - Mediante modo M de pared lateral basal del ventriculo para calculo del la excursion sistolica ( tricuspide= TAPSE). - Mediante la obtención de imagen 2D en apical 4 o 2 cámaras para speckle traking y calculo posterior del strain longitudinal global - La mediciones se realizarán en la visita basal, al alta hospitalaria, al mes, 3 meses y 6 meses. - Determinación de biomarcadores de disfunción ventricular (BNP) basalmente, al alta hospitalaria, y a los 6 meses.;Timepoint(s) of evaluation of this end point: Estimación de la función sistólica y diastólica por ecocardiografía. Mediante modo M : diámetro diastólico ventricular, diámetro sistólico ventricular y cálculo de la FE. Mediante doppler pulsado en proyección 4 o 2 camaras de la valvula AV, doppler tisular de la pared lateral basal del ventriculo. Mediante la obtención de imagen 2D en apical 4 o 2 cámaras para medicion del anillo de la valvula AV. Mediante modo M de pared lateral basal del ventriculo para calculo del la excursion sistolica. Mediante la obtención de imagen 2D en apical 4 o 2 cámaras para speckle traking y calculo posterior del strain longitudinal global. La mediciones se realizarán en la visita basal, al alta hospitalaria, al mes, 3 meses y 6 meses. Determinación de BNP basalmente, al alta y a los 6 meses. | — |
Countries
Spain
Contacts
Public Contactucaicec
Fundación para la Investigación biomédica del Hopsital Gregorio Marañón
Outcome results
None listed