Malformations artério-veineuses superficielles MedDRA version: 14.0 Level: LLT Classification code 10003229 Term: Arteriovenous malformations System Organ Class: 10010331 - Congenital, familial and genetic disorders
Conditions
Interventions
Trade Name: Rapamune 0.5 mg coated tablets
Product Name: RAPAMUNE
Pharmaceutical Form: Tablet
Trade Name: Rapamune 1 mg/ml oral solution
Product Name: RAPAMUNE
Pharmaceutical Form: Oral solution
Sponsors
CHU Amiens
Eligibility
Sex/Gender
All
Inclusion criteria
Inclusion criteria: - patients adolescents et adultes, de stade II+, III ou IV de la classification de Schöbinger, que leur lésion soit évolutive ou quiescente, marquée ou non par des phénomènes hémorragiques. (toutes localisations) - patients ayant signé un formulaire de consentement établi après une information claire des risques et des bénéfices attendus de l’étude. - patientes ayant une contraception efficace pendant la durée de l’étude (Test de grossesse (ß-HCG sanguines) négatif pour les femmes en âge de procréer). Are the trial subjects under 18? yes Number of subjects for this age range: F.1.2 Adults (18-64 years) yes F.1.2.1 Number of subjects for this age range F.1.3 Elderly (>=65 years) yes F.1.3.1 Number of subjects for this age range
Exclusion criteria
Exclusion criteria: • Immunodépression acquise ou chronique : o patients transplantés d’organe ou ayant reçu une greffe de cellules souches hématopoïétiques o patient atteint d’un déficit immunitaire congénital • Patients porteurs d’une infection chronique active liée au virus de l’hépatite B, de l’hépatite C, ou HIV • Femme enceinte ou allaitante. Un test de grossesse (ß-HCG sanguines) sera réalisé avant traitement • Allergie aux macrolides • Leucopénie inférieure à 1000 GB/mm3 • Thrombopénie inférieure à 80 000 PS/mm3 • Anémie avec Hb2.5 N • Antécédent de cancer depuis moins de deux ans avant l’inclusion • Chirurgie datant de moins de 2 mois avant l’inclusion • Infection active (virale et bacterienne) à la date d’inclusion • Hypercholestérolémie > 7 mmol/l malgré un traitement médical bien conduit • Hyperlipidémie > 2 mmol/l malgré un traitement médical bien conduit • Diabète non contrôlé • Patients incapables de suivre une étude clinique.
Design outcomes
Primary
| Measure | Time frame |
|---|---|
| Main Objective: diminution du volume « tumoral » de la malformation sur l’analyse de l’évolution angioscanographique;Secondary Objective: - comprendre les modalités d’action du Rapamycine®dans l’efficacité thérapeutique à l’égard de ces malformations -comprendre et argumenter la physiopathologie des MAV ;Primary end point(s): L’efficacité du traitement sera basée sur un critère composite associant : - la proportion de patients ne présentant pas d’évolutivité de la MAV pendant la durée de l’étude, - la proportion de patients ayant une réduction du volume tumoral de la MAV d’au moins 30% sur des critères angio-scannographiques pendant la première année de l’étude (comparaison du volume de la MAV à un an versus pré-inclusion). | — |
Countries
France
Outcome results
None listed