Cirrosis hepática, Hipertensión portal MedDRA version: 14.1 Level: LLT Classification code 10020786 Term: Hypertension portal System Organ Class: 10019805 - Hepatobiliary disorders MedDRA version: 14.1 Level: PT Classification code 10019641 Term: Hepatic cirrhosis System Organ Class: 10019805 - Hepatobiliary disorders
Conditions
Interventions
Trade Name: KUVAN 100 mg, comprimidos solubles
Product Name: Sapropterina
Pharmaceutical Form: Soluble tablet
INN or Proposed INN: SAPROPTERINA
Other descriptive name: SAPROPTERINA
Concentration unit:
Sponsors
Fundació Clínic per a la Recerca Biomèdica
Eligibility
Sex/Gender
All
Inclusion criteria
Inclusion criteria: Existencia de cirrosis hepática de cualquier etiología demostrada mediante biopsia o por datos clínicos y de imagen. Pacientes de ambos sexos entre 18 y 75 años en quienes esté indicada la práctica de un cateterismo suprahepático. Hipertensión portal clínicamente significativa definida por un GPVH 10 mmHg. Are the trial subjects under 18? no Number of subjects for this age range: F.1.2 Adults (18-64 years) yes F.1.2.1 Number of subjects for this age range 1 F.1.3 Elderly (>=65 years) yes F.1.3.1 Number of subjects for this age range 1
Exclusion criteria
Exclusion criteria: Insuficiencia hepática avanzada segun definición protocolo. embarazo o lactancia inicio de beta bloqueantes durante la administración de sapropterina; no son motivo de exclusión si el paciente los recibe desde al menos 6 semanas tratamiento con carvedilol o nitratos; tratamiento porto-sistémico previo; hepatocarcinoma que exceda criterios de Milan; peritonitis bacteriana o infeccion activa en la inclusión; trmbosis o cavernomatosis, insuficiencia respiratoria, cardíaca o renal, hipersensibilidad a sapropterina, antecedentes de convulsiones
Design outcomes
Primary
| Measure | Time frame |
|---|---|
| Main Objective: Evaluar si en pacientes con cirrosis hepática e hipertensión portal clínicamente significativa la administración de sapropterina disminuye el gradiente de presión portal sin ocasionar efectos deletéreos sobre la hemodinámica sistémica.;Secondary Objective: Evaluar tolerabilidad de sapropterina en pacientes con cirrosis hepática; evolución de parámetros de función hepática tras dos semanas de tratamiento; influencia del tratamiento con sapropterina sobre la hemodinámica esplácnica y sistémica en pacientes que realizan tratamiento profiláctico de la hemorragia por varices esofágicas con propranolol/nadolol; cambios en la producción hepática de NO, marcadores de disfunción endotelial y estrés oxidativo tras tratamiento con sapropterina;Primary end point(s): Cambio del gradiente de presión venoso hepático provocado por el tratamiento con sapropterina durante 2 semanas.;Timepoint(s) of evaluation of this end point: two weeks after treatment | — |
Secondary
| Measure | Time frame |
|---|---|
| Secondary end point(s): Aparición de efectos adversos graves y/o deterioro de la función hepática. Cambios en el flujo sanguíneo y aclaramiento intrínseco hepáticos. Los cambios en la presión arterial, índice cardíaco, índice de resistencias vasculares sistémicas y pulmonares. Cambios en la producción hepática y sistémica de NO. Cambios de la función hepática medidos por los scores Child-Pugh y MELD. Cambios en los parámetros sanguíneos de disfunción endotelial y de estrés oxidativo.;Timepoint(s) of evaluation of this end point: two weekns after treatment | — |
Countries
Spain
Contacts
Public ContactCTU Clinic
Fundació Clinic per a la Recerca Biomèdica
Outcome results
None listed