dysplasie fibreuse des os MedDRA version: 19.1 Level: PT Classification code 10016664 Term: Fibrous dysplasia of bone System Organ Class: 10010331 - Congenital, familial and genetic disorders
Conditions
Interventions
Trade Name: RoActemra®
Pharmaceutical Form: Concentrate for solution for infusion
INN or Proposed INN: Tocilizumab
CAS Number: 375823-41-9
Sponsors
Hospices Civils de Lyon
Eligibility
Sex/Gender
All
Inclusion criteria
Inclusion criteria: - Age = 18 ans - Patient ayant la capacité juridique à consentir - Consentement éclairé signé - Hyperrésorption osseuse augmentée, avec un CTX sérique supérieur de 30% aux valeurs normales (le taux maximal de CTX est d’environ 620 pg/ml pour les hommes et de 780 pg/ml pour les femmes mais il varie selon l’âge ; les références sont les valeurs obtenues dans la cohorte OFELY). - Dysplasie fibreuse traitée pendant au moins 18 mois par un bisphosphonate avec une dose suffisante (180 mg de pamidronate IV tous les 6 mois, 30 mg/j de risedronate pendant 2 mois deux fois par an, 4 ou 5 mg d’acide zolédronique deux fois par an), mais avec une réponse insuffisante (diminution du CTX sérique de moins de 30% ou pas de réduction soutenue de la douleur osseuse) - Dysplasie fibreuse traitée pendant au moins 18 mois par un bisphosphonate avec une dose suffisante (180 mg de pamidronate IV tous les 6 mois, 30 mg/j de risedronate pendant 2 mois deux fois par an, 4 ou 5 mg d’acide zolédronique deux fois par an), mais qui rechute sous bisphosphonates (ré ascension du CTX sérique de plus de 30% par rapport à la normale ou réapparition de la douleur osseuse, avec EVA > 3/10 ; sachant que les CTX restent supérieurs de 30% à la valeur supérieure de la normale) - Test sanguin de grossesse négatif pour toutes les patientes en âge de procréer - Patient bénéficiaire ou affilié à un régime de sécurité sociale. Are the trial subjects under 18? no Number of subjects for this age range: F.1.2 Adults (18-64 years) yes F.1.2.1 Number of subjects for this age range 10 F.1.3 Elderly (>=65 years) yes F.1.3.1 Number of subjects for this age range 2
Exclusion criteria
Exclusion criteria: - Antécédent de maladie infectieuse qui pourrait représenter, selon l’investigateur, un risque si le patient est sous tocilizumab - Antécédent de toute maladie hépatique définie par une cholestase ou une cytolyse (normes du laboratoire) - Insuffisance rénale (créatinine clearance < 60 ml/mn) - Anomalie lipidique (hyperlipidémie (norme du laboratoire) non contrôlée par un traitement hypolipémiant bien conduit) - Antécédent d’anomalie de la formule sanguine (neutropénie, lymphopénie, thrombopénie selon les normes du laboratoire) - DF sans douleur osseuse - Femme enceinte ou qui allaite - Absence de contraception reconnue comme étant efficace (contraception devant être poursuivie pendant toute la durée de l’étude et 3 mois après la fin) - Hypersensibilité connue à la substance active ou à l’un des excipients. - Patients présentant une infection sévère ou active (notamment une hépatite B ou C, une infection HIV)
Design outcomes
Primary
| Measure | Time frame |
|---|---|
| Main Objective: Démontrer que le tocilizumab réduit le niveau de résorption osseuse (évalué par le CTX sérique dosé à 6 mois de traitement) chez les patients atteints de dysplasie fibreuse des os qui ne répondent pas aux traitements par bisphosphonates.; Secondary Objective: - Montrer que le traitement peut diminuer la douleur et améliorer la qualité de vie. - Montrer que d’autres marqueurs biochimiques osseux peuvent être affectés par le traitement (en particulier : ICTP, ostéocalcine, phosphatase alcaline osseuse, P1NP) - Evaluer la tolérance du traitement administré - Rechercher une éventuelle amélioration des images radiologiques sous traitement (radiographies du site le plus douloureux) -Décrire l’évolution des différents marqueurs et mesures aux différents temps. ;Primary end point(s): Dosage du marqueur CTX sérique (comparaison des moyennes des pourcentages de variation après 6 mois d’administration dans le groupe traité par rapport au groupe placebo;Timepoint(s) of evaluation of this end point: après 6 mois d'administration du traitement | — |
Secondary
| Measure | Time frame |
|---|---|
| Secondary end point(s): 1 - Douleur (Echelle Visuelle Ananlogique, EVA) 2 - nombre de sites douloureux 3 - Dosage des autres marqueurs du remodelage osseux (ICTP, ostéocalcine, phosphatase alcaline osseuse, P1NP) 4 - échelle de qualité de vie (questionnaire SF-36) 5 - Effets et évènements indésirables cliniques 6 - Effets indésirables biologiques (dosages mensuels de créatinine sérique, NFS et plaquettes, ASAT, ALAT, CRP . Dosage du cholestérol et des triglycérides à l’initiation du traitement et à 8 semaines) 7 - Recherche d'amélioration éventuelle des images radiologiques évaluées à M0, M6 et à M12 au niveau du site le plus douloureux. ; Timepoint(s) of evaluation of this end point: Mensuellement (critères 1, 2, 3, 5, 6) ou trimestriellement (critère 4) ou tous les 6 mois (critère 7) pendant 12 mois A 2 mois pour le cholestérol | — |
Countries
France
Contacts
Public ContactPr Chapurlat
Hôpital E Herriot
Outcome results
None listed