Malformación capilar cutánea en pacientes con síndrome de Sturge-Weber. MedDRA version: 13 Level: PT Classification code 10042265 Term: Síndrome de Sturge-Weber
Conditions
Interventions
Product Name: Rapamicina tópica al 1% y excipiente
Pharmaceutical Form: Cream
INN or Proposed INN: crema de rapamicina al 1% y excipientes
Concentration unit: mg/g milligram(s)/gram
Concentration type
Sponsors
Instituto Científico y Tecnológico de Navarra
Eligibility
Sex/Gender
All
Inclusion criteria
Inclusion criteria: - Hombres y mujeres con una edad >18 y =65 years) no F.1.3.1 Number of subjects for this age range
Exclusion criteria
Exclusion criteria: - Pacientes diagnosticados de SSW sin malformación capilar facial. - Pacientes con otra enfermedad cutánea que afecte el área a tratar. - Pacientes que se apliquen cualquier tratamiento tópico o cosmético en la zona a tratar. - Pacientes diagnosticados de neoplasias activas u otro proceso concomitante importante. - Tratamiento intervencionista concomitante que pudiera influir de manera independiente en el desenlace del ensayo, tal y como tratamiento con láser o cirugía sobre el área a tratar. - Tratamiento con inmunosupresores (sino se hubieran administrado a una dosis estable durante al menos tres meses antes de la selección). - Uso de fármacos antiangiogénicos tanto tópica como sistémicamente (bevacizumab, trastuzumab, sorafenib, erlotinib, talidomida, imiquimob, interferon-alfa2b...) - Mujeres embarazadas o en periodo de lactancia. - Hipersensibilidad al fármaco o a cualquiera de sus excipientes. - Expectativa razonable de que el sujeto no vaya a poder completar satisfactoriamente el estudio: 1-Antecedente o presencia de enfermedad psiquiátrica grave que pudiera interferir en la capacidad del sujeto para cumplir los requisitos del protocolo o para otorgar su consentimiento informado. 2-Antecedentes de alcoholismo o drogadicción que pudiera interferir en la capacidad del sujeto para cumplir los requisitos del protocolo. - Recepción de algún producto en investigación en los tres meses previos a la visita de selección.
Design outcomes
Primary
| Measure | Time frame |
|---|---|
| Main Objective: - Determinar la eficacia clínica del tratamiento con rapamicina tópica o rapamicina tópica respecto a láser PDL sólo o placebo en las MC de los pacientes con SSW mediante un sistema de análisis informático morfológico de imagen digital (eficacia medida como porcentaje de disminución del área), cromatográfico (eficacia medida como disminución del color rojo/rosa) y espectometría (eficacia medida como disminución del índice de hemoglobina) realizado en situación basal, a las 6, 12 y 18 semanas. - Determinar mediante estudios inmunohistoquímicos la eficacia histológica (medida como disminución del número de vasos y de marcadores de proliferación endotelial) con el tratamiento de rapamicina tópica sola o rapamicina con láser PDL respecto a láser PDL sólo o placebo en las MC de pacientes con SSW comparando biopsias cutáneas a las 12 semanas.;Secondary Objective: - Evaluar la seguridad de la rapamicina tópica al 1% administrada una vez al día durante tres meses, mediante un control analítico básico empleado en la monitorización del fármaco cuando se administra por vía oral y la medición de los niveles plasmáticos de rapamicina a las 6 semanas del inicio del tratamiento. - Evaluar la tolerancia local y aparición de reacciones cutáneas locales mediante la escala visual de Frosch y Kligman (ver anexo 3 adjunto).;Primary end point(s): - Medidas de efectividad del tratamiento: porcentaje de reducción de la superficie de la lesión y disminución de la coloración roja/rosa basal (mediante MatLab Software Licence®), decrecimiento del índice de saturación de la hemoglobina (según Espectrómetro S 3B Scientific®) y disminución histológica del número de vasos sanguíneos y de los parámetros de proliferación endotelial estudiados. - Medidas de seguridad del principio activo: biodisponibilidad plasmática de rapamicina tópica al 1% en adultos (técnica CMIA, autoanalizador Architect Abbot®), alteración de las variables analíticas solicitadas, efectos adversos generales (a | — |
Countries
Spain
Outcome results
None listed