hypocholesterolémie familiale MedDRA version: 13.1 Level: PT Classification code 10020961 Term: Hypocholesterolaemia System Organ Class: 10027433 - Metabolism and nutrition disorders
Conditions
Interventions
Trade Name: Vedrop 50 mg/ml solution buvable
Pharmaceutical Form: Oral solution
INN or Proposed INN: TOCOFERSOLAN
CAS Number: 9002964
Other descriptive name: SUB11139MIG
Concentration unit: mg/ml mil
Sponsors
Hospices Civils de Lyon
Eligibility
Sex/Gender
All
Inclusion criteria
Inclusion criteria: - patients atteints d’une hypocholestérolémie familiale par rétention de chylomicrons - patients suivis de façon systématique dans le service de Gastroentérologie et Nutrition Pédiatrique de l’Hôpital Femme Mère Enfant de Lyon ou dans le service d’endocrinologie du GHE (Hôpital Louis Pradel) - patients suivant un traitement par Vitamine E per os en cours - fille/femme ou garçon/homme de plus de 6 ans et plus de 20 kg au moment de l’inclusion -patient pouvant avaler des capsules molles d’une taille équivalente à celle de la capsule Toco 500 ® - présence d’un consentement éclairé signé de la part du patient ou des ses parents/tuteurs dans le cas d’un patient mineur; - patient bénéficiant d’une couverture par la sécurité sociale. Are the trial subjects under 18? yes Number of subjects for this age range: F.1.2 Adults (18-64 years) yes F.1.2.1 Number of subjects for this age range F.1.3 Elderly (>=65 years) yes F.1.3.1 Number of subjects for this age range
Exclusion criteria
Exclusion criteria: - patient présentant une encéphalopathie; - hypersensibilité à la substance active ou aux excipients du Vedrop ; - allergie suspectée aux anesthésiques locaux (notamment à la xylocaïne) ; - patient qui risque de ne pas être compliant au traitement (troubles psychiatriques) - refus de participation à l’étude de la part du patient et/ou des parents ou du tuteur légal ; - patient hors d’état d’exprimer son consentement (le cas des patients présentant une encéphalopathie).
Design outcomes
Primary
| Measure | Time frame |
|---|---|
| Main Objective: Démontrer que l’administration orale d’une forme hydrosoluble de la Vitamine E peut améliorer son absorption intestinale dans une population atteinte d’une hypocholestérolémie familiale par rétention de chylomicrons.;Secondary Objective: Rechercher une corrélation entre le taux de vitamine dans le tissu adipeux sous cutané et le taux de la membrane érythrocytaire. L’enjeu étant de se passer de la biopsie de tissu adipeux pour suivre la concentration tissulaire de vitamine E chez ces patients pour lesquels le dosage plasmatique ne permet pas d’assurer ce suivi (absence de lipoprotéines circulantes qui transportent la vitamine E).;Primary end point(s): Mesure de l’aire sous la courbe d’absorption de la vitamine E selon sa forme galénique (liposoluble versus hydrosoluble) en début de chaque période de traitement. | — |
Countries
France
Outcome results
None listed