Pacientes con esclerosis múltiple primaria progresiva o secundaria progresiva sin recidiva MedDRA version: 14.0 Level: PT Classification code 10063401 Term: Primary progressive multiple sclerosis System Organ Class: 10029205 - Nervous system disorders MedDRA version: 14.0 Level: PT Classification code 10063400 Term: Secondary progressive multiple scle
Conditions
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AB Science
Eligibility
Sex/Gender
All
Inclusion criteria
Inclusion criteria: 1. Paciente con sufre esclerosis múltiple primaria progresiva o secundaria progresiva sin recidivas en los 2 años previos a la inclusión, según los criterios de MacDonald revisados 2. Paciente con una puntuación de la escala EDSS de [2,0 a 6,0] inclusive en situación basal 3. Paciente con progresión en la puntuación de la escala EDSS de mayor o igual que 1 punto en los 2 años previos a la inclusión 4. Paciente con función orgánica normal, definida como: Recuento absoluto de neutrófilos (RAN) 2 x 109/l Hemoglobina mayor o igual que 10 g/dl Plaquetas (PLQ) mayor o igual que 100 x 109/l AST/ALT menor o igual 2,5x LSN Bilirrubina menor o igual que 1,5x LSN Aclaramiento de creatinina mayor 60 ml/min (fórmula de Cockcroft y Gault) Albúmina mayor o igual 1 x LIN Urea menor o igual 1,5 x LSN Proteinuria 18 años, mayor o igual 45 kg y con un índice de masa corporal (IMC) mayor o igual que 18 en el momento de la firma del consentimiento informado 6. Los hombres y las mujeres con capacidad de procrear (que entren en el estudio después de un período menstrual, y que tengan una prueba de embarazo negativa) deben estar de acuerdo en utilizar dos métodos (uno para el paciente y otro para la pareja) anticonceptivos de formas médicamente aceptables durante el estudio y en los 3 meses siguientes a la última toma del tratamiento 7. Paciente capaz y dispuesto a cumplir los procedimientos del estudio según el protocolo 8. Paciente capaz de comprender, firmar y fechar el impreso de consentimiento informado escrito en la visita de selección antes de cualquier procedimiento específico del protocolo Are the trial subjects under 18? no Number of subjects for this age range: F.1.2 Adults (18-64 years) yes F.1.2.1 Number of subjects for this age range 250 F.1.3 Elderly (>=65 years) yes F.1.3.1 Number of subjects for this age range 200
Exclusion criteria
Exclusion criteria: 1. Paciente que sufre una enfermedad distinta a la EM que explicaría mejor los síntomas y signos clínicos neurológicos del paciente y/o las lesiones de la RM 2. Paciente al que se le haya realizado cirugía mayor en las 2 semanas previas a la entrada en el estudio 3. Paciente con una esperanza de vida de <6 meses 4. Paciente con un antecedente de neoplasia maligna primaria <5 años antes, excepto carcinoma de células basales cutáneo tratado y carcinoma cervical in situ 5. Paciente con trastornos cardíacos definidos por al menos una de las siguientes alteraciones: · Paciente con antecedentes cardíacos recientes (en los 6 meses previos) de: - Síndrome coronario agudo - Insuficiencia cardíaca aguda (clase III o IV de la clasificación de la NYHA) - Arritmia ventricular significativa (taquicardia ventricular persistente, fibrilación ventricular, muerte súbita reanimada) · Paciente con insuficiencia cardíaca aguda en la clase III o IV de la clasificación de la NYHA · Paciente con trastornos graves de la conducción que no se pueden prevenir con estimulación permanente (bloque auriculoventricular de 2º y 3er grado y bloqueo sinoauricular) · Síncope de etiología desconocida en los 3 meses previos · Hipertensión grave no controlada según el juicio del investigador, o hipertensión sintomática 6. Paciente con cualquier enfermedad médica grave y/o no controlada 7. Paciente con un diagnóstico conocido de infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) 8. Paciente con enfermedad activa conocida por hepatitis B, hepatitis C o tuberculosis 9. Mujer gestante o lactante 10. Paciente con antecedente de incumplimiento o con antecedente de abuso de drogas/alcohol, o con consumo excesivo de bebidas alcohólicas que interferiría con la capacidad de cumplir el protocolo del estudio, o con enfermedad psiquiátrica actual o previa que podría interferir con la capacidad de cumplir el protocolo del estudio o de dar el consentimiento informado 11. Paciente con cualquier enfermedad o episodio médico concurrente, incluyendo cualquier desviación clínicamente significativa de los intervalos de referencia de las pruebas de laboratorio, que en opinión del médico podría ser perjudicial para el paciente PERÍODO DE LAVADO 12. Tratamiento previo con inmunomoduladores y/o inmunodepresores, como azatioprina, cladribina, ciclofosfamida, ciclosporina, metotrexato, mitoxantrona, natalizumab, micofenolato mofetilo, trasplante de células progenitoras hematopoyéticas, intercambio plasmático o irradiación linfática total en las 24 semanas previas a la visita basal 13. Interferón, acetato de glatirámero,
Design outcomes
Primary
| Measure | Time frame |
|---|---|
| Main Objective: El objetivo es comparar la seguridad y la eficacia de masitinib a la dosis de 6 mg/kg/día con placebo en el tratamiento de pacientes con esclerosis múltiple primaria o esclerosis múltiple secundaria progresiva sin recidiva.; Secondary Objective: Evaluación clínica: - Escala MSFC las semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72 y 84 - Tiempo que se tarda en recorrer 7,6 m las semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 y 96 - Prueba del clavijero de nueve agujeros, manos derecha e izquierda (destreza de los dedos de la mano), las semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 y 96 - Escala PASAT 3 las semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 y 96 - Velocidad de deambulación las semanas 4, 8 y 12 - Escala EDSS las semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 y 96 - Escala Modificada de Impacto de la Fatiga las semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 y 96 - Escala de Depresión de Hamilton las semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 y 96 - Perfil de Impacto de la Discapacidad las semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 y 96 - Escala Visual Analógica del Estado de Salud (Health state Visual Analogue Scale, EQ-VAS) las semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 y 96 Evaluación de la calidad de vida: escala MSQOL-54 las semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72 y 84 Evaluación de la calidad de vida: Es ;Timepoint(s) of evaluation of this end point: 96 semanas; Primary end point(s): Variable principal: La mejoría del 100% de la puntuación de la escala MSFC la S96 se define como el % de pacientes con un cambio relativo de la puntuación de la escala MSFC entre la situación basal y la S96 mayor () que 100% Variables coprincipales: Mejoría del 100% de la puntuación de la escala MSFC la S96 Cambio relativo desde la situación basal hasta la S96 para la | — |
Secondary
| Measure | Time frame |
|---|---|
| Secondary end point(s): Variables secundarias: • MSFC en todos los puntos temporales - Mejoría del 100% de la puntuación de la escala MSFC - Cambio absoluto desde la situación basal hasta el punto temporal - Tasa de respuesta (definida como una disminución = 20% del tiempo medido que se tarda en recorrer 7,6 m o una combinación de un aumento = 20% de las respuestas correctas en la escala PASAT 3 más una disminución = 10% del tiempo medido para la prueba del clavijero de 9 agujeros) - Cambio relativo desde la situación basal hasta el punto temporal, excluyendo los valores extremos (definidos por un valor absoluto > 1000%) - Mejoría del 100% confirmada: % de pacientes con al menos una/dos mejorías del 100% confirmadas (mejoría en dos/tres valores consecutivos) durante el período de estudio y en todos los puntos temporales • Componente de la escala MSFC: prueba del clavijero de 9 agujeros, tiempo transcurrido para recorrer 7,6 metros y escala PASAT 3 - Cambio absoluto y relativo desde la situación basal hasta el punto temporal (medidas y puntuaciones z) - Tasa de respuesta (definida como una disminución = 20% del tiempo medido que se tarda en recorrer 7,6 m o un aumento = 20% de las respuestas correctas en la escala PASAT 3 más una disminución = 10% del tiempo medido para la prueba del clavijero de 9 agujeros) - Respuesta confirmada: % de pacientes con al menos una/dos respuestas del 100% confirmadas (respuesta en dos/tres valores consecutivos) durante el período de estudio y en todos los puntos temporales • Velocidad de deambulación: - Tasa de respuesta La velocidad de deambulación se calculará utilizando el rendimiento de la prueba de caminar 7,6 m. Se define una respuesta de la velocidad como una velocidad mayor en al menos 2 de 3 medidas en las | — |
Countries
Bulgaria, Czech Republic, France, Germany, Greece, Poland, Romania, Slovakia, Spain, United States
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Public ContactPotier Nicolas
AB Science
Outcome results
None listed