síndrome de Hiper-IgD activo MedDRA version: 13 Level: LLT Classification code 10067539 Term: IgD elevada
Conditions
Interventions
Product Name: Canakinumab
Product Code: ACZ885
Pharmaceutical Form: Solution for injection
INN or Proposed INN: Canakinumab
CAS Number: 402710-25-2
Current Sponsor code: ACZ885
Other descriptive name:
Sponsors
Novartis Farmacéutica S.A.
Eligibility
Sex/Gender
All
Inclusion criteria
Inclusion criteria: - Pacientes de sexo masculino o femenino de al menos 24 meses de edad en el momento de la visita de selección. - Pacientes a los que se les haya diagnosticado HIDS mediante el análisis del ADN o de estudios enzimáticos. - En el momento de iniciar el tratamiento farmacológico: HIDS activo, determinado por medio de una valoración global del médico de la gravedad de los brotes del HIDS  2 y unos valores de PCR > 10 mg/l (PCR normal ≤ 10 mg/l). - Pacientes que hayan sufrido ≥ 3 brotes febriles agudos del HIDS en un período de seis meses en el que no estuvieran recibiendo tratamiento profiláctico (p. ej., un tratamiento diario con anakinra); cada uno de los brotes debe haber durado ≥ 4 días y limitado sus actividades cotidianas. - Consentimiento informado por escrito de los padres o del representante legal y conformidad del niño, si es necesario, o consentimiento informado del paciente cuando este tenga ≥ 18 años de edad antes de proceder a cualquier evaluación. - Capacidad de comunicarse con el investigador y de cumplir todas las obligaciones del estudio (cuando se trate de niños, los padres podrán ayudar cuando sea necesario). Are the trial subjects under 18? yes Number of subjects for this age range: F.1.2 Adults (18-64 years) yes F.1.2.1 Number of subjects for this age range F.1.3 Elderly (>=65 years) yes F.1.3.1 Number of subjects for this age range
Exclusion criteria
Exclusion criteria: - Mujeres embarazadas o en período de lactancia. - Antecedentes de inmunodeficiencia, incluido un resultado positivo para VIH en las pruebas de selección (ELISA e inmunotransferencia). - Resultado positivo para el antígeno de superficie de la hepatitis B (HBsAg) o el anticuerpo de la hepatitis C. - Adminstración de vacunas vivas en los tres meses anteriores al inicio del ensayo, durante el ensayo y hasta tres meses después de la última dosis del estudio. - Antecedentes de enfermedades importantes, que en opinión del investigador excluyan al paciente de participar en este ensayo. - Indicios de infecciones víricas, fúngicas o bacterianas activas y/o antecedentes de infecciones recurrentes de estos tipos. - Resultado positivo en la prueba QuantiFERON (QFT-TB G In-Tube) o en la prueba de la tuberculina (PPD) (induración ≥ 5 mm) en la selección o en los dos meses anteriores a la visita de selección, según lo establecido en las prácticas/guías locales. Los pacientes con un resultado positivo en la prueba de PPD (induración ≥ 5 mm) podrán participar en el estudio solamente si dan resultado negativo en una radiografía de tórax o en una prueba QuantiFERON. - Uso de los siguientes tratamientos: - AINEs para el tratamiento o el control de los síntomas del HIDS en los dos días anteriores a la visita basal. - Corticoesteroides (prednisona oral [o equivalente]) para tratar el HIDS en la semana anterior a la visita basal. - Anakinra en las 24 horas anteriores a la visita basal. - Rilonacept en la semana anterior a la visita basal. - Etanercept en las cuatro semanas anteriores a la visita basal. - Infliximab en las doce semanas anteriores a la visita basal. - Adalimumab en las ocho semanas anteriores a la visita basal. - Cualquier otro agente biológico en fase de investigación en las ocho semanas o cinco semividas anteriores a la visita basal (el período de mayor duración de entre estos dos). - Antecedentes de tumores malignos en cualquier sistema orgánico (a excepción de un carcinoma de células basales de piel localizado que ya haya sido tratado), tratados o sin tratar, en los cinco años anteriores, independientemente de que haya indicios de recidiva local o metástasis.
Design outcomes
Primary
| Measure | Time frame |
|---|---|
| Main Objective: Evaluar si canakinumab reduce la frecuencia de los brotes en pacientes con HIDS activo durante el período de tratamiento de seis meses en comparación con un período anterior de referencia (correspondiente al período de seis meses más reciente en el que al paciente no se le administró ningún fármaco aparte del tratamiento sintomático con AINEs o corticoesteroides).;Secondary Objective: - Evaluar la incidencia de los brotes durante el período de tratamiento. - Evaluar el cambio en la gravedad de los brotes durante el período de tratamiento en pacientes que sufran al menos un brote durante el período de tratamiento, evaluado según la valoración global del médico de la puntuación de gravedad de los brotes del HIDS. - Evaluar el cambio en la gravedad de los brotes durante el período de tratamiento en pacientes que sufran al menos un brote durante el período de tratamiento, evaluado según la valoración global del paciente de la puntuación de gravedad de los brotes del HIDS. - Evaluar el cambio en los signos y síntomas del HIDS durante el período de tratamiento en pacientes que sufran al menos un brote durante el período de tratamiento, evaluado según la valoración del médico de la puntuación de gravedad de cuatro signos y síntomas clave. - Evaluar el cambio en los signos y síntomas del HIDS durante el período de tratamiento en pacientes que sufran al menos un brote;Primary end point(s): Evaluar si canakinumab reduce la frecuencia de los brotes en pacientes con HIDS activo durante el período de tratamiento de seis meses en comparación con un período anterior de referencia (correspondiente al período de seis meses más reciente en el que al paciente no se le administró ningún fármaco aparte del tratamiento sintomático con AINEs o corticoesteroides). La variable principal de eficacia es el número de brotes observados durante el período de tratamiento de seis meses. | — |
Countries
Spain
Outcome results
None listed