Enfants atteints de dystrophie de Duchenne MedDRA version: 13.1 Level: PT Classification code 10013801 Term: Duchenne muscular dystrophy System Organ Class: 10010331 - Congenital, familial and genetic disorders
Conditions
Interventions
Trade Name: Temerit
Product Name: Temerit
Pharmaceutical Form: Tablet
INN or Proposed INN: Nébivolol
CAS Number: 118457-15-1
Concentration unit: mg milligram(s)
Concentration type: equal
Concentration
Sponsors
ASSISTANCE PUBLIQUE - HOPITAUX DE PARIS (AP-HP)
Eligibility
Sex/Gender
Male
Inclusion criteria
Inclusion criteria: - Enfant atteints de dystrophie de Duchenne génétiquement prouvée, - Agés de 10 à 15 ans - Indemne de dysfonction VG L'absence de dysfonction VG sera définie par une FEVG?50% (ventriculographie isotopique datant de moins d'un mois). - Consentement libre et éclairé des titulaires de l'autorité parentale et de l'enfant s'il est apte à comprendre - Les enfants inclus auront une pression artérielle ? 80mmHg (décubitus dorsal) ou ? 70mmHg (position assise). - En rythme sinusal sur ECG datant de moins de 3 mois - Bilan hématologique et biochimique de moins de 3 mois attestant de l'absence d'anémie, d'insuffisance rénale ou hépatique sévère - Affiliation à un régime de sécurité social Are the trial subjects under 18? yes Number of subjects for this age range: F.1.2 Adults (18-64 years) no F.1.2.1 Number of subjects for this age range F.1.3 Elderly (>=65 years) no F.1.3.1 Number of subjects for this age range
Exclusion criteria
Exclusion criteria: - Les enfants qui ont une insuffisance rénale (définie par une urée>7mmol/l), - Une atteinte hépatique (élévation des transaminases >3N) - Bradycardie sinusale <50cpm - Troubles conductifs de haut degré - Une indication à un traitement B-bloquant - Les enfants traités par tout agent cardio-vasculaire à l'exception des IEC. - Les enfants ayant participé à un essai clinique dans les trois mois précédant l'étude, suspects de non compliance ou de non coopération ne seront pas inclus.
Design outcomes
Primary
| Measure | Time frame |
|---|---|
| Main Objective: Comparer l'effet du nébivolol à un placebo équivalent sur l'apparition de la dysfonction Ventriculaire Gauche.;Primary end point(s): L'efficacité du traitement sera jugée sur la fraction d'éjection du ventricule gauche (FEVG), mesurée par ventriculographie isotopique. Une FEVG<45 % au cours du suivi du patient sera considéré comme un échec au traitement. ;Timepoint(s) of evaluation of this end point: 5 ans;Secondary Objective: Etudier secondairement : - L'évolution de la FEVG dans chaque groupe. - La tolérance du nébivolol chez ces jeunes enfants. - L'effet des traitements sur le dosage du NT-ProBNP plasmatique - La FEVD à l'état basal et sous traitement - L'effet du traitement sur les sous-groupes traités et non traités par stéroïdes. - L'effet du traitement sur les sous-groupes traités et non traités par IEC. - A la fin de la période de 60 mois, la poursuite en ouvert du traitement par nébivolol sera proposée à chaque patient et la mortalité évaluée après une période de suivi de 60 mois supplémentaires. | — |
Secondary
| Measure | Time frame |
|---|---|
| Secondary end point(s): - L’évolution de la FEVG dans chaque groupe. - La tolérance du nébivolol. - L’effet des traitements sur le dosage du NT-ProBNP plasmatique - La FEVD à l’état basal et sous traitement - L’effet du traitement sur les sous-groupes traités et non traités par stéroïdes. - L’effet du traitement sur les sous-groupes traités et non traités par IEC. - A la fin de la période de 60 mois, la poursuite en ouvert du traitement par nébivolol sera proposée à chaque patient et la mortalité évaluée après 60 mois supplémentaires. ;Timepoint(s) of evaluation of this end point: 5 ans | — |
Countries
France
Contacts
Public ContactDr Henri-Marc BECANE
AP-HP ? Département de la Recherche Clinique et du Développement (DIRC Ile-de-France)
Outcome results
None listed