Ataxia cerebelosa degenerativa de grado leve a moderado MedDRA version: 11 Level: LLT Classification code 10008025 Term: Ataxia cerebelosa
Conditions
Interventions
Trade Name: INCRELEX 10 mg/ml solución inyectable.
Product Code: -
Pharmaceutical Form: Solution for injection
INN or Proposed INN: MECASERMINA
Other descriptive name: MECASERMINA
Sponsors
FIBHULP
Eligibility
Sex/Gender
All
Inclusion criteria
Inclusion criteria: 1) Edad comprendida entre 14 y 85 años, ambos inclusives. 2) Residentes en España. 3) Diagnóstico de ataxia cerebelosa autosómica dominante con confirmación genética. 4) Firma y fecha por el paciente y por el responsable de su cuidado del documento de Consentimiento Informado y Asentimiento aprobado por el CEIC, de acuerdo con las normas locales. 5) Puntuación en la escala SARA entre >8 y =65 years) yes F.1.3.1 Number of subjects for this age range
Exclusion criteria
Exclusion criteria: Si se trata de una paciente de sexo femenino debe encontrarse en las siguientes situaciones: estéril por método quirúrgico, en período postmenopáusico de al menos dos años, o, si se encuentra en edad fértil, tiene que comprometerse a usar un método anticonceptivo medicamente válido (método de barrera con espermicida, anticonceptivos orales, o dispositivo intrauterino) y tener un test de gestación negativo
Design outcomes
Primary
| Measure | Time frame |
|---|---|
| Main Objective: Determinar la eficacia de IGF-I en pacientes con ataxia cerebelosa degenerativa de grado leve a moderado, medida mediante la escala SARA. Determinar la eficacia de IGF-I en pacientes con ataxia cerebelosa degenerativa de grado leve a moderado, evaluada mediante determinaciones morfométricas de las imágenes encefálicas en Resonancia Magnética (RM). Determinar la eficacia de IGF-I en pacientes con ataxia cerebelosa degenerativa de grado leve a moderado, evaluada mediante estudios otoneurológico, neurofisiológico (EMG + TCC, PEMM), DATSCAN, sonografía de sustancia negra y evaluación neuroftalmológica;Secondary Objective: Determinar la seguridad y la tolerancia de IGF-I en pacientes con ataxia cerebelosa degenerativa de grado leve a moderado;Primary end point(s): Cambio en la afectación cerebelosa determinado con la escala SARA y los distintos parámetros del análisis morfométrico determinado por RM y de la valoración otoneurológica, neurofisiológica y sonográfica. En cada uno de estos, los cambios medios entre el momento basal y el mes 12 en el total de pacientes y en los distintos tipos etiológicos se estimarán mediante intervalos de confianza del 95%. | — |
Countries
Spain
Outcome results
None listed