Síndrome Mielodisplásico (SMD) de bajo riesgo IPSS 0 int-1 con dependencia transfusional sin delección del cromosoma 5 (5q). MedDRA version: 11 Level: HLT Classification code 10028536 Term: Síndromes mielodisplásicos
Conditions
Interventions
Trade Name: VIDAZA 25 mg/ml polvo para suspensión inyectable
Pharmaceutical Form:
INN or Proposed INN: AZACITIDINA
Other descriptive name: AZACITIDINA
Concentration unit: mg/ml milligram(s)/millilitr
Sponsors
Asociación Andaluza de Hematología y Hemoterapia.
Eligibility
Sex/Gender
All
Inclusion criteria
Inclusion criteria: 1. Pacientes mayores de 18 años. 2. Los pacientes que acepten participar en el estudio han de entender el consentimiento informado y firmarlo por su propia voluntad. 3. Los pacientes han de ser capaces de cumplir con todas las visitas programadas y demás requisitos del ensayo 4. Pacientes con SMD con IPSS de bajo riesgo (0 ó Int-1) sin delección del cromosoma 5 (5q) con anemia y necesidades transfusionales. La dependencia transfusional se define como al menos 2 unidades de Concentrado de Hematíes (CH) en las 8 semanas previas a la inclusión del estudio, y anemia sintomática, como un valor de hemoglobina ≤9.0 gr/dl. 5. Pacientes que no hayan respondido al tratamiento previo con eritropoyetina (EPO). 1.- Bajo perfil de respuesta basado en niveles basales de EPO > 250 u/L. 2.- No repuesta tras 12 semanas de tratamiento a dosis máximas (60.000 U o 250 µg DAB, en combinación con G-CSF en casos de anemia refractaria con sideroblastos en anillos (ARSA)) 3.- Pérdida de la respuesta alcanzada tras una respuesta óptima inicial. 6. Pacientes no candidatos a tratamiento de quimioterapia intensiva y modalidades de trasplante. 7. Pacientes con un valor de ECOG ≤ 3 8. Las mujeres en edad fértil y los hombres heterosexuales con pareja en edad fértil, deben comprometerse a utilizar un método anticonceptivo eficaz durante la duración del tratamiento y hasta 3 meses después de la finalización del mismo. Are the trial subjects under 18? no Number of subjects for this age range: F.1.2 Adults (18-64 years) yes F.1.2.1 Number of subjects for this age range F.1.3 Elderly (>=65 years) yes F.1.3.1 Number of subjects for this age range
Exclusion criteria
Exclusion criteria: 1. Presencia de enfermedad médica o psiquiátrica que impida la firma del consentimiento informado. 2. Seropositividad para HIV, AgVHB positivo o PCR VHC positiva. 3. Mujeres embarazadas o lactantes. 4. Enfermedad intercurrente no controlada: a. Infección activa que requiera antibióticos parenterales. b. Insuficiencia cardiaca crónica sintomática (clase III o IV de la NYHA). c. Angina de pecho inestable. d. Neoplasia distinta a su SMD. 5. Haber recibido previamente fármacos desmetilantes en cualquier momento previo a la inclusión en el estudio.
Design outcomes
Primary
| Measure | Time frame |
|---|---|
| Main Objective: es evaluar la eficacia del tratamiento con Azacitidina en pacientes con Síndrome Mielodisplásico (SMD) de bajo riesgo IPSS 0 int-1 con dependencia transfusional sin delección del cromosoma 5 (5q). El objetivo principal se basará en la respuesta hematológica eritroide de acuerdo a los criterios del IWG 2006.;Secondary Objective: Evaluar: - Respuesta hematológica, basada en los siguientes parámetros: plaquetas y neutrófilos según Criterios IWG. (Anexo I). - Respuesta medular y citogenética de acuerdo a los Criterios IWG 2006 (Anexo XI). - Efecto en la calidad de vida de la respuesta al tratamiento, a través del cuestionario FACT-an. - Supervivencia global, Supervivencia Libre de Evento y Tasa de Transformación a Leucemia Aguda.;Primary end point(s): Respuesta hematológica eritroide de acuerdo a los criterios del IWG 2006. | — |
Countries
Spain
Outcome results
None listed