Tratamiento de los neurofibromas plexiformes de alto riesgo no abordables quirúrgicamente en pacientes con neurofibromatosis tipo I
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HOSPITAL SANT JOAN DE DÉU
Eligibility
Sex/Gender
All
Inclusion criteria
Inclusion criteria: 1. Diagnóstico de Neurofibromatosis tipo 1 según los criterios revisados (Apéndice 1). 2. Diagnóstico de Neurofibroma/Neurofibroma plexiforme de alto riesgo (*) no extirpable de forma completa 3. Enfermedad mensurable radiológicamente. 4. Edad de inclusión de 12 meses a 18 años, ambos inclusive 5. Estatus general correspondiente a escala de Lansky ≥ 70% en menores de 12 años o a escala Karnofsky ≥ 70% en mayores de esa edad o ECOG > 2 (Apéndice 2). 6. Adecuada función orgánica, incluyendo la función hematológica (Hemoglobina > 10 g/dl, Leucocitos > 3000 /mm3, Plaquetas > 100.000 / mm3), renal (Creatinina sérica 5 cm de diámetro mayor - Rápido crecimiento con potencial compromiso de estructuras vitales - Lesiones sintomáticas (dolor crónico o alteración funcional) - Lesiones con invasión de canal medular o que involucra múltiples raices nerviosas de ≥ 3 niveles espinales conectados - Lesiones desfigurantes Are the trial subjects under 18? yes Number of subjects for this age range: F.1.2 Adults (18-64 years) no F.1.2.1 Number of subjects for this age range F.1.3 Elderly (>=65 years) no F.1.3.1 Number of subjects for this age range
Exclusion criteria
Exclusion criteria: 1. Embarazo o lactancia. 2. Tratamiento en otro ensayo clínico. 3. Presencia de una infección no controlada. 4. Cualquier enfermedad concomitante grave que en la opinión del investigador pueda comprometer completar el estudio o afectar la tolerancia del paciente para este tratamiento. 4. Tratamiento previo con cualquier fármaco biológico/investigacional en los últimos 3 meses. 5. Tratamiento quimioterápico las 4 semanas previas. 6. Radioterapia que abarque el 25% o más de la médula ósea. 7. El paciente no debe haberse sometido a cirugía mayor en los 14 días previos al inicio del tratamiento 8. Hipersensibilidad al prinicipio activo del fármaco en investigación o a cualquiera de sus excipientes.
Design outcomes
Primary
| Measure | Time frame |
|---|---|
| Main Objective: Determinar la eficacia de imatinib en los neurofibromas de niños y adolescentes diagnosticados de neurofibromatosis tipo I.;Secondary Objective: 1. Determinar la seguridad y tolerancia de imatinib en estos pacientes 2. Determinar los cambios en cualquiera de las otras lesiones (glioma de nervio óptico, lesiones brillantes cerebrales, otros tumores). 3. Cuantificar el estado de salud de los pacientes. 4. Permitir la obtención, conservación y empleo de muestras para investigar posibles asociaciones entre NF1 y respuesta a imatinib.;Primary end point(s): Determinar la tasa de respuestas objetivas de imatinib en los neurofibromas de niños y adolescentes diagnosticados de neurofibromatosis tipo I. La tasa de respuestas objetivas al tratamiento se determinará mediante análisis de RM cada 6 meses. Se considerará: Muy buena respuesta: Disminución de más de un 20% del tamaño tumoral original. Buena respuesta: Cualquier tipo de reducción en el tamaño de la masa. Cualquier tipo de mejoría objetiva de los síntomas si éstos estaban presentes al inicio del tratamiento. Respuesta parcial: Estabilidad o disminución de la velocidad de crecimiento de la lesión sin ningún tipo de mejoría objetiva de los síntomas presentes al inicio del tratamiento. Mala respuesta: Progresión de la enfermedad. Si en la evaluación final a los 12 meses, se constata que persiste esta Buena o Muy Buena Respuesta se podrá continuar el tratamiento hasta confirmar ausencia de mejoría clínica o radiológica en un periodo de 6 meses. En el caso de una Respuesta Parcial se valorará individualmente la situación de cada paciente. En caso de decidirse la adición de cualquier otro tipo de tratamiento al fármaco en investigación, el paciente no será valorable para el objetivo primario del mismo. Será seguido a efectos de seguridad exclusivamente, durante un máximo de tres años. En estos casos, se valorarán los acontecimientos adversos y tratamientos recibidos. En el caso de Mala Respuesta el p | — |
Countries
Spain
Outcome results
None listed