Pacientes mayores de 18 años con Síndrome Mielodisplasico de bajo riesgo (IPSS bajo e intermedio-1) con alteración en 5q- y anemia sin necesidades transfusionales MedDRA version: 12.0 Level: LLT Classification code 10067096 Term: 5q minus myelodysplastic syndrome
Conditions
Sponsors
Fundación General de la Universidad de Salamanca
Eligibility
Sex/Gender
All
Inclusion criteria
Inclusion criteria: - El paciente debe, en opinión del investigador, ser capaz de cumplir con todos los requerimientos del ensayo clínico. - El paciente debe firmar voluntariamente el consentimiento informado antes de la realización de cualquier prueba del ensayo que no forme parte de la atención habitual de los pacientes, con el conocimiento por parte del paciente que puede abandonar el ensayo en el momento que quiera, sin que se vea perjudicado en ningún momento su atención posterior. - Edad > 18 años. - El paciente debe estar diagnosticado de SMD de bajo riesgo (IPSS bajo e intermedio-1) asociado a pérdida de 5q, ya sea como anomalía aislada o acompañada de otras anomalías citogenéticas adicionales. - SMD del(5q) con anemia (Hb ? 12 g/dL) no dependiente de transfusiones, confirmación documentada de no haber recibido ninguna transfusión de concentrado de hematíes debido a su enfermedad de base (SMD). - El paciente debe tener un estado general medido mediante la escala de ECOG ? 2 (ver Anexo 5). - Ser capaz de cumplir con las visitas programadas en el estudio. - Toda paciente deberá comprender el riesgo teratógeno del fármaco en estudio, comprometerse a, y ser capaz de cumplirlo, utilizar un método anticonceptivo efectivo Are the trial subjects under 18? no Number of subjects for this age range: F.1.2 Adults (18-64 years) yes F.1.2.1 Number of subjects for this age range F.1.3 Elderly (>=65 years) yes F.1.3.1 Number of subjects for this age range
Exclusion criteria
Exclusion criteria: - Cualquier enfermedad orgánica o alteración psiquiátrica que hiciese imposible que el paciente firmase ni entendiese el consentimiento informado. - Haber recibido cualquier tratamiento para el SMD. - SMD del(5q) con anemia transfusión dependiente, confirmación documentada de que el paciente ha recibido alguna transfusión de CH debido a su enfermedad de base (SMD). - Mujeres embarazadas o en periodo de lactancia. - Cualquiera de las siguientes anomalías de laboratorio: contaje absoluto de neutrófilos 3 veces el límite alto de lo normal, bilirrubina total en suero > 2 veces el límite alto de lo normal. - Historia previa de otras enfermedades malignas diferentes al SMD (excepto para carcinoma de células basales o escamoso de piel, o carcinoma in situ de cervix o mama) a menos que el paciente se encuentre libre de enfermedad más allá de 5 años. - Hipersensibilidad conocida o historia de efectos secundarios incontrolables a lenalidomida - Cirugía mayor dentro de las 4 semanas previas a la inclusion en el ensayo. - El paciente haya recibido cualquier agente en investigación en los 30 días previos a la inclusión.
Design outcomes
Primary
| Measure | Time frame |
|---|---|
| Main Objective: Evaluar si el tratamiento con Revlimid (Lenalidomida) prolonga el tiempo hasta la progresión a SMD del(5q) considerada como dependencia transfusional, confirmación documentada de que el paciente aquejado de anemia debida al SMD precisa de transfusión de al menos 2 UCH/56 días (2 meses) con un seguimiento mínimo de 112 días (4 meses). Revlimid será comparado con el estándar de tratamiento actual para los pacientes con SMD de bajo riesgo asociado a pérdida de 5q- sin anemia transfusión dependiente que es la abstención terapéutica y observación hasta la progresión.;Secondary Objective: - Respuesta eritroide. - Duración de la independencia de transfusión de hematíes. - Cambio de la concentración de hemoglobina (Hb) respecto al nivel basal en los pacientes que manifiesten una respuesta eritroide. - Variación en el recuento absoluto de plaquetas respecto al nivel basal. - Variación en el recuento absoluto de neutrófilos respecto al nivel basal. - Respuesta citogenética de acuerdo a los Criterios del grupo de trabajo internacional de SMD. - Respuesta de la médula ósea - Evaluar la seguridad y tolerancia del esquema Lenalidomida, medidas en función de la incidencia de toxicidades clínica y de laboratorio. - Supervivencia Global, Supervivencia Libre de Evento y Tasa de Transformación a Leucemia Aguda - Tiempo desde diagnóstico hasta dependencia transfusional;Primary end point(s): Las variables principales de eficacia son: - Tiempo hasta la progresión (TTP) a SMD con anemia dependiente de transfusión. | — |
Countries
France, Germany, Spain
Outcome results
None listed