El estudio es un ensayo clínico abierto, aleatorizado, controlado, prospectivo, multicéntrico, internacional e independiente sobre la frecuencia de formación de inhibidores en pacientes no tratados previamente (PUP) o con un tratamiento mínimo de hemoderivados (MBCTP) cuando se exponen a concentrados de factor VIII con factor de von Willebrand derivados de plasma o a concentrados de FVIIIr. MedDRA version: 9 Level: LLT Classification code 10018937 Term: Haemophilia A
Conditions
Interventions
Product Name: Derivados de plasma que contiene factor de von Willebrand
Product Code: Derivados de plasma que contiene factor de von Wil
Pharmaceutical Form: Powder and solvent for solution for inject
Sponsors
FONDAZIONE CENTRO EMOFILIA E TROMBOSI ANGELO BIANCHI BONOMI
Eligibility
Sex/Gender
Male
Inclusion criteria
Inclusion criteria: -Varones -Cualquier origen étnico -Edad 1% y =65 years) no F.1.3.1 Number of subjects for this age range
Exclusion criteria
Exclusion criteria: -Concentraciones plasmáticas del FVIII ≥1% según las pruebas del laboratorio central. oLos pacientes que en un principio fueron diagnosticados graves en las pruebas del laboratorio local, pero que luego se descubrió que presentaban niveles de FVIII entre el 1 y el 2% en las pruebas del laboratorio central se anotarán por separado en la lista de selección. -Antecedentes de formación de inhibidores del FVIII. -Otros trastornos sanguíneos congénitos o adquiridos. -Inmunodeficiencia adquirida o congénita concomitante. -Tratamiento concomitante con inmunodepresores sistémicos. -Tratamiento concomitante con cualquier fármaco en fase de investigación
Design outcomes
Primary
| Measure | Time frame |
|---|---|
| Main Objective: Evaluar la inmunogenicidad de los concentrados de FVIII/vW y FVIIIr mediante la determinación de la frecuencia de desarrollo de inhibidores en los PUPs y los MBCTPs durante los primeros 50 DE o los primeros 3 años tras la inclusión, lo que suceda primero.;Secondary Objective: -Evaluar la respuesta de memoria de los pacientes que desarrollan inhibidores. -Evaluar la frecuencia de aparición de los inhibidores transitorios. -Evaluar la forma de aparición de los inhibidores (cantidad de DE, título al inicio, etc.). -Evaluar los factores clínicos posiblemente asociados al desarrollo de inhibidores (edad en el primer tratamiento, intensidad de los episodios hemorrágicos, cirugía, intensidad del tratamiento, técnica terapéutica, momento del tratamiento en relación con las vacunas, enfermedades concomitantes [sobre todo infecciones víricas], complicaciones del acceso venoso y/o medicamentos, tipo de parto, lactancia materna, tipo de fórmula de leche). -Evaluar los factores analíticos posiblemente relacionados con la formación de inhibidores (gravedad del defecto del FVIII, defecto génico del FVIII, antígeno del FVIII, fenotipo del HLA, IL-10.G, TNF alfa, polimorfismos de CTLA-4), análisis de los niveles de expresión del ARNm del FVIII y mapeado de los cent;Primary end point(s): - Evaluar la inmunogenicidad de los concentrados de FVIII/FvW y FVIIIr mediante la determinación de la frecuencia de desarrollo de inhibidores en los PUPs y los MBCTPs durante los primeros 50 DE o los primeros 3 años tras la inclusión, lo que suceda primero. | — |
Countries
Austria, France, Germany, Italy, Portugal, Slovakia, Spain, United Kingdom
Outcome results
None listed