Poliquistosis Renal Autosómica Dominante (PQRAD)
Conditions
Interventions
Trade Name: RAPAMUNE 2 mg comprimidos recubiertos
Pharmaceutical Form: Tablet
INN or Proposed INN: SIROLIMUS
Other descriptive name: SIROLIMUS
Concentration unit: mg milligram(s)
Concentration type: e
Sponsors
Fundación para la Investigación Biomédica del Hospital Universitario La Paz
Eligibility
Sex/Gender
All
Inclusion criteria
Inclusion criteria: 1. Edad igual o mayor de 18 años. 2. Pacientes con antecedentes familiares de PQRAD y/o diagnóstico confirmado de PQRAD tipo1. 3. Serán incluidos los pacientes con una Tasa de Filtración Glomerular (aclaramiento de creatinina) > 70 ml/min. 4. Haber dado su consentimiento informado por escrito. Are the trial subjects under 18? no Number of subjects for this age range: F.1.2 Adults (18-64 years) yes F.1.2.1 Number of subjects for this age range F.1.3 Elderly (>=65 years) yes F.1.3.1 Number of subjects for this age range
Exclusion criteria
Exclusion criteria: 1. Embarazo y lactancia. 2. Pacientes con aclaramiento de creatinina 500 mg/ 24 h. 4. Administración conjunta de medicamentos inductores o inhibidores del CYP 3A4. 5. Hiperlipemia. 6. Infección severa en el momento de entrar al estudio. 7. Hipersensibilidad a la Rapamicina conocida. 8. Pacientes en quienes no se haya documentado, a través de técnicas de imagen, crecimiento del volumen renal en los 6 meses previos a la aleatorización. 9. Antecedentes de neoplasias en los últimos 2 años excepto cáncer de cérvix o cáncer cutáneo tratado. 10. Participación en otro ensayo clínico.
Design outcomes
Primary
| Measure | Time frame |
|---|---|
| Primary end point(s): Para evaluar la eficacia de la Rapamicina se comparará el porcentaje de variación del volumen renal (lo mismo hepático) a los 12 meses entre ambos grupos.;Secondary Objective: ? Monitorizar la evolución de la presión arterial cada 3 meses. ? Monitorizar la aparición de proteinuria cada 3 meses. ? Analizar la evolución de los quistes hepáticos a lo largo del estudio.;Main Objective: Evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de Rapamicina para retrasar y/o enlentecer el crecimiento de los quistes y del volumen renal y para prevenir la pérdida de la función renal en pacientes con PQRAD con función renal conservada, midiendo los volúmenes de los riñones por RMN y la función renal durante un periodo de 1 año. | — |
Countries
Spain
Outcome results
None listed