Le protocole de recherche translationnelle prévoit de comparer 3 groupes de patients drépanocytaires et un groupe témoin. Cette étude a pour but de comparer les marqueurs plasmatiques de l'inflammation de 20 enfants drépanocytaires (âgés de plus de 3 ans) traités par HYDREAR, 20 enfants non traités (âgés de plus de 3 ans) avec des crises fréquentes, 20 enfants non traités (âgés de plus de 5 ans) asymptomatiques et 20 sujets non drépanocytaires (enfants ou adultes). MedDRA version: 8.1 Level: PT
Conditions
Interventions
Trade Name: Hydréa
Product Name: Hydréa
Pharmaceutical Form: Capsule*
INN or Proposed INN: Hydroxyurée
Other descriptive name: Hydroxycarbamide
Concentration unit: mg milligram(s)
Concentration type:
Sponsors
ASSISTANCE PUBLIQUE - HOPITAUX DE PARIS (AP-HP)
Eligibility
Sex/Gender
All
Inclusion criteria
Inclusion criteria: -Enfant drépanocytaire homozygote (SS) âgé de plus de 3 ans, dont les parents sont originaires d'Afrique subsaharienne, à l'état basal c'est-à-dire : à distance d'un épisode infectieux, vaso-occlusif ou anémique aigu (dernier épisode infectieux ou vaso-occlusif datant de plus de 4 semaines avant le prélèvement ou survenant plus de 2 semaines après, dernière transfusion datant de plus de 4 mois) -Appartenant à l'une des catégories ci-dessous : ¢Patients traités depuis plus de 3 mois par HU-HYDREAR pour une symptomatologie vaso-occlusive gravissime (> 3 hospitalisations / an), avec des critères d'efficacité clinique : Groupe I ¢Patients non traités par HU, avec des crises vaso-occlusives invalidantes, prédominantes (> 3 hospitalisations / an) : Groupe II ¢Patients non traités, avec une maladie drépanocytaire asymptomatique (âge > 5 ans) : Groupe III -Patients ne prenant pas d'autres médicaments que l'oracilline, la spéciafoldine, l'HU ou une supplémentation martiale le jour du prélèvement. -Patients dont les titulaires de l'autorité parentale ont signé un consentement -Patients dont les titulaires de l'autorité parentale sont affiliés à un régime de sécurité sociale ou CMU -Témoins : Fratries normales (AA) ou porteurs sains du trait drépanocytaire (AS), parents AS ; en bonne santé apparente, ne prenant pas de médicaments au moment du prélèvement, et après consentement éclairé dont les titulaires de l'autorité parentale ont signé un consentement et sont affiliés à un régime de sécurité sociale ou CMU. Are the trial subjects under 18? yes Number of subjects for this age range: F.1.2 Adults (18-64 years) yes F.1.2.1 Number of subjects for this age range F.1.3 Elderly (>=65 years) no F.1.3.1 Number of subjects for this age range
Exclusion criteria
Exclusion criteria: - Enfant en période aiguë de la maladie (cf. critères d'inclusion) - Refus parental ou de l'enfant en âge de l'exprimer - Prise médicamenteuse autre que l'oracilline, la spéciafoldine, l'HU ou une supplémentation martiale - Témoin malade - Prise médicamenteuse par le témoin.
Design outcomes
Primary
| Measure | Time frame |
|---|---|
| Main Objective: Etudier chez des patients drépanocytaires, traités ou non par l'HU, le niveau de l'état inflammatoire à l'état basal par la mesure d'une gamme étendue de marqueurs d'inflammation, incluant notamment ceux dont l'expression est sus régulée par l'HU in vitro et d'apprécier en regard le niveau de la réponse naturelle en mesurant l'état d'activation de l'axe hypothalamus-hypophyse-corticosurrénale.;Secondary Objective: déterminer l'existence ou l'absence de corrélation entre ces paramètres et le type d'expression clinique de la maladie (patients à symptomatologie vaso-occlusive sévère versus patients non symptomatiques).;Primary end point(s): Critère principal d'évaluation Dosage des marqueurs d'inflammation plasmatiques (RANTES, IL-6, IL-8, MCP-1, IL-1A, IL-1B, ET-1, IL-4, IL-10, TNF , IFN ), des hormones de l'axe hypophyso-surrénalien (cortisol, ACTH) et des peptides hypothalamiques (AVP, CRH) Critères secondaires d'évaluation: - Données cliniques (âge, sexe du patient et de son parent ou fratrie, fréquence des crises douloureuses nécessitant une hospitalisation, mesurée / an dans les 3 années précédant l'étude, fréquence et cause des épisodes anémiques aigus, existence ou non d'une hépatosplénomégalie) - Paramètres hématologiques à l'état basal (Hb, réticulocytes, VGM, plaquettes, leucocytes, PN et monocytes, lymphocytes, érythroblastes, statut martial) - Dosage d'HbF - Dosage des marqueurs de l'"acute phase" : CRP et orosomucoïde - Concentrations plasmatiques de l'HU juste avant la prise d'HU (concentration résiduelle) et à H2 après la prise. | — |
Countries
France
Outcome results
None listed