Traitement du syndrome thoracique aigu (STA) MedDRA version: 8.1 Level: PT Classification code 10051835 Term: Drepanocytose
Conditions
Interventions
Trade Name: Inomax 800ppm
Product Name: Inomax 800ppm
Pharmaceutical Form: Inhalation gas
INN or Proposed INN: Monoxyde d'azote
CAS Number: 10102-43-9
Concentration type: equal
Concentration number: 8
Sponsors
ASSISTANCE PUBLIQUE - HOPITAUX DE PARIS (AP-HP)
Eligibility
Sex/Gender
All
Inclusion criteria
Inclusion criteria: - Examen médical préalable - Enfant de 1-18 ans non révolu drépanocytaire homozygote SS ou équivalent (double hétérozygote Sß0thal) dont le poids est 65 kg. - Présentant un syndrome thoracique aigu sévère défini par la survenue d'une tachypnée (fréquence respiratoire normale pour l'âge >2DS), ou d'une gêne respiratoire, et/ou d'une toux, et/ou de douleurs thoraciques, et d'une fièvre supérieure à 38°C, avec la présence d'opacités alvéolaires radiologiques à type de condensation. - Hypoxémie définie par une SpO2 =65 years) no F.1.3.1 Number of subjects for this age range
Exclusion criteria
Exclusion criteria: - Détresse respiratoire aiguë définie par une polypnée, une SpO2 5L/min par lunettes nasales ou par masque à haute concentration (FiO2 >40%), et/ou des signes de fatigue respiratoire (sueurs, altération de la conscience, PaCO2 > 60mmHg) qui nécessite le transfert de l'enfant dans l'unité de surveillance continue ou de réanimation pédiatrique pour échange transfusionnel ou intubation trachéale et ventilation mécanique. - Crise d'asthme aiguë isolée qui nécessite l'inhalation d'agents beta-adrénergiques et une corticothérapie p.os ou i.v. - Accident vasculaire aigu associé (thrombose cérébrale, priapisme) qui nécessitent un échange transfusionnel immédiat - Anémie aiguë définie par une diminution de l'hémoglobine >20% par rapport à l'hémoglobine de base (soit une Hb <6,4g/L pour une Hb de base à 8g/dL). [Dans les deux études de la Collaborative Study of Sickle Cell Disease,39, 40 la diminution moyenne de l'hémoglobine est de 10% par rapport à une Hb de base entre 7,5 et 8,5g/dL] - Programme d'échanges transfusionnels - Hypersensibilité au monoxyde d'azote - les patients présentant un défaut cardio-vasculaire rare dans lequel l'oxygénation systémique dépend entièrement d'un shunt droit-gauche extra-pulmonaire, l'administration de INOmax peut diminuer le flux sanguin de droite à gauche, ce qui peut être fatal dans cette situation. - Patient inclus précédemment dans le protocole - Patient participant à un autre essai clinique concomitant sur d'autres médicaments ou conduites thérapeutiques. - Titulaire de l'autorité parentale non affilié à un régime de sécurité sociale ou ne bénéficiant pas de la CMU.
Design outcomes
Primary
| Measure | Time frame |
|---|---|
| Main Objective: Comparer l'efficacité de l'apport exogène de 40ppm de NO inhalé par rapport à un gaz placebo (azote, N2) sur le besoin en transfusion sanguine chez les enfants drépanocytaires avec syndrome thoracique aigu.;Secondary Objective: Comparer entre le bras NO inhalé et bras placebo (N2) l'évolution de l'oxygénation, le besoin en antalgiques, le délai de transfusion et la quantité totale de sang transfusé, la durée d'hospitalisation, enfin la tolérance du traitement par le NO inhalé. Comparer entre le bras NO inhalé et bras placebo (N2) l'évolution de l'oxygénation, le besoin en antalgiques, le délai de transfusion et la quantité totale de sang transfusé, la durée d'hospitalisation, enfin la tolérance du traitement par le NO inhalé. ;Primary end point(s): Critère principal d'évaluation: Sera défini par la nécessité ou non de transfusion. Les critères de transfusion seront donc très stricts : persistance ou majoration des signes respiratoires (tachypnée, signes de lutte, douleurs thoraciques, toux) et d'une oxygéno-dépendance définie par une SpO2<92% sous air . ¦ Critères d'évaluation secondaire : seront : 1) le nombre de transfusions et la quantité totale de sang transfusé ; 2) les besoins en antalgiques notamment la dose cumulée de morphine nécessaire ; 3) la durée du traitement par NO inhalé ; 4) la durée de l'oxygénothérapie. | — |
Countries
France
Outcome results
None listed