None listed
Conditions
Interventions
Trade Name: genotonorm
Product Name: GENOTONORM
Pharmaceutical Form: Injection*
Trade Name: omnitrope
Product Name: OMNITROPE
Pharmaceutical Form: Injection*
Sponsors
CHU TOULOUSE
Eligibility
Sex/Gender
All
Inclusion criteria
Inclusion criteria: Pour les enfants SPW - Enfant de sexe féminin ou masculin d’âge > ou = à 1 an - Enfant naïf de traitement par GH et devant débuter un traitement par GH - Enfant couvert par un régime de sécurité sociale ou équivalent - Signature du consentement éclairé par l’un des deux titulaires de l’autorité parentale Pour les enfants GHD : - Enfant de sexe féminin ou masculin d’âge > ou = à 1 an - Enfant apparié pour l’âge (+/- 1 an) et pour le sexe par rapport au groupe SWP - Enfant présentant un déficit en GH* défini par : des critères auxologiques de taille (taille ou = à 1 an - Enfant apparié pour l’âge (+/- 1 an) et pour le sexe par rapport au groupe SPW - Enfant hospitalisé à l’hôpital des enfants du CHU de Toulouse pour une intervention chirurgicale programmée - Enfant couvert par un régime de sécurité sociale ou équivalent - Signature du consentement éclairé par l’un des deux titulaires de l’autorité parentale Are the trial subjects under 18? yes Number of subjects for this age range: F.1.2 Adults (18-64 years) no F.1.2.1 Number of subjects for this age range F.1.3 Elderly (>=65 years) no F.1.3.1 Number of subjects for this age range
Exclusion criteria
Exclusion criteria: Pour les enfants SPW et GHD - Enfant présentant une contre-indication à la prise de l’hormone de croissance : cartilage de croissance soudé, pathologie tumorale en cours d’évolution, corticothérapie (non substitutive), allergie connue au solvant , diabète mal équilibré - Enfant présentant une hypersensibilité au principe actif ou à l’un des excipients de Genotonorm® ou Omnitrope® - Enfant présentant une obésité sévère (définie par un rapport poids/taille > 200%) - Enfant présentant des signes cliniques ORL (ronflements associés à une hypertrophie des végétations adénoïdes et/ou des amygdales) - Enfant présentant des signes cliniques évoquant une pathologie respiratoire du sommeil (ronflements nocturnes, pauses respiratoires pendant le sommeil) - Titulaire de l’autorité parentale sous tutelle, curatelle ou sous sauvegarde de justice - Participation à une autre étude simultanément à celle-ci Pour les enfants SPW ayant une biopsie : - enfant présentant une hypersensibilité aux anesthésiques locaux à liaison amide - enfant présentant une hypersensibilité aux composants du pansement Emlapatch® - enfant présentant une hypersensibilité à l’un des composants de la lidocaïne aguettant sans conservateur® - enfant présentant une porphyrie - enfant présentant une méthémoglobinémie congénitale -enfant présentant une contre-indication à l’Entonox® (Meopa) :patients nécessitant une ventilation en oxygène pur, Hypertension intracrânienne, Toute altération de l'état de conscience, empêchant la coopération du patient, Pneumothorax, Bulles d'emphysème, Embolie gazeuse, Accident de plongée, Distension gazeuse abdominale, Patient ayant reçu récemment un gaz ophtalmique (SF6, C3F8, C2F6) utilisé dans la chirurgie oculaire tant que persiste une bulle de gaz à l'intérieur de l'oeil et au minimum pendant une période de 3 mois. Des complications postopératoires graves peuvent survenir en rapport avec l'augmentation de la pression intraoculaire, Traumatisme facial intéressant la région d'application du masque Pour les enfants témoins : - pathologie chronique dans laquelle une anomalie de croissance serait impliquée - autres anomalies hormonales - enfants recevant un traitement au long cours, corticothérapie en particulier, pouvant interférer avec la sensibilité à GH ou à l’insuline - Titulaire de l’autorité parentale sous tutelle, curatelle ou sous sauvegarde de justice - Participation à une autre étude simultanément à celle-ci
Design outcomes
Primary
| Measure | Time frame |
|---|---|
| Main Objective: L’objectif primaire est d’évaluer la sensibilité à GH in vivo chez les enfants présentant un syndrome de Prader-Willi (SPW) qui vont démarrer un traitement par hormone de croissance (GH), en comparaison avec des enfants présentant un déficit en GH, en mesurant les taux circulants d’IGF-1 sur une période de 12 mois. Cette étude sera réalisée dans le contexte du centre de référence et des centres associés;Secondary Objective: - évaluer la sensibilité à l’insuline in vivo chez les enfants qui présentent un SPW et la comparer à celle d’enfants présentant un déficit en hormone de croissance (GHD) - comparer sensibilité à GH et sensibilité à l’insuline in vivo chez les patients SPW et GHD - comparer les taux circulants de ghreline et d’apeline chez ces mêmes patients. - étudier le mécanisme de la sensibilité hormonale (GH, insuline, IGF-1, ghreline, apeline) sur des cellules de patients présentant un SPW et de témoins (fibroblastes et adipocytes). ;Primary end point(s): Critère principal Comparaison des variations quantitatives des taux circulants d’IGF-1 au cours de la première année sous GH entre les enfants SPW et les GHD. La variation quantitative des taux d’IGF-I est le meilleur critère biologique d’évaluation de la sensibilité à GH (26,27). Critères secondaires - Analyser dans le cadre de la sensibilité à GH, les variations quantitatives des taux circulants de la protéine de liaison 3 des IGFs (IGFBP-3) (28) et de la protéine de liaison de GH (GHBP) (29) et les variations des paramètres quantitatifs de la composition corporelle (valeurs absolues et relatives de la masse maigre, de la masse grasse, et de la masse osseuse, évaluées par absorptiométrie biphotonique) (30,31). - Comparer in vivo la sensibilité à l’insuline dans les 2 groupes de patients au moyen de la glycémie, de l’insulinémie à jeun et de l’hyperglycémie provoquée par voie orale (HGPO). L’homéostasie minimum model (HOMA IR) (32) est le test reconnu et le plus utilisé chez l’enfant pour | — |
Countries
France
Outcome results
None listed