Pacientes con esclerosis múltiple secundariamente progresiva, que no responden adecuadamente a los tratamientos registrados.
Conditions
Interventions
Product Name: Células troncales mesenquimales autólogas de tejido adiposo
Product Code: CETMAD
Pharmaceutical Form: Suspension for injection
INN or Proposed INN: N/A
CAS Number: N/A
Current Sponsor
Sponsors
Fundación Progreso y Salud
Eligibility
Sex/Gender
All
Inclusion criteria
Inclusion criteria: 1. Pacientes de ambos sexos de edad = 18 años. 2. Pacientes diagnosticados de Esclerosis Múltiple (EM) clínicamente definida (criterios de Poser y McDonald) 3. Pacientes con EM secundariamente progresiva, con EDSS = 5,5 y = 9 4. Pacientes con fracaso terapéutico definido por: 4.1 No respondedor a las terapias empleadas (inmunomoduladores-inmunosupresores) y 4.2. que presenten actividad en forma de 1 brote en el último año o progresión de 0,5 puntos en la escala EDSS 5. Pacientes que no hayan presentado brotes en el mes previo a la inclusión, ni recibido tratamiento esteroideo en el mes previo a la inclusión. 6. Pacientes que otorguen su consentimiento por escrito para la participación en el estudio. Are the trial subjects under 18? no Number of subjects for this age range: F.1.2 Adults (18-64 years) yes F.1.2.1 Number of subjects for this age range F.1.3 Elderly (>=65 years) yes F.1.3.1 Number of subjects for this age range
Exclusion criteria
Exclusion criteria: 1. Existencia de procesos intercurrentes que puedan previsiblemente alterar las medidas de las variables previstas: Patología hepática, renal, cardíaca, etc y patología psiquiátrica u ocular (glaucoma-se realizará medición de presión intraocular previa a la realización de la TCO, cataratas). 2. Portador de marcapasos o implantes metálicos (p.ej. prótesis) que impida realización de RM. 3. Negativa a firmar el consentimiento informado por escrito. 4. Imposibilidad prevista para obtener una biopsia de al menos 30 g de tejido adiposo limpio. 5. Infección por VIH, Hepatitis B o Hepatitis C. 6. Haber padecido o sufrir actualmente una neoplasia maligna. 7. Haber estado en tratamiento con cualquier fármaco en investigación o haberse sometido a cualquier procedimiento experimental en los 3 meses previos al inicio del estudio. 8. Índice de masa corporal > 40 Kg/m2. 9. Paciente que hayan sido tratados con medicación concomitante prohibida durante el mes anterior a la inclusión en el estudio. 10. Embarazo o lactancia 11. Paciente que haya participado en los últimos 3 meses en otro ensayo clínico.
Design outcomes
Primary
| Measure | Time frame |
|---|---|
| Main Objective: Evaluar la seguridad y factibilidad de dos dosis de células troncales mesenquimales autólogas administradas por vía intravenosa en pacientes con EM de curso clínico secundariamente progresivo. Se analizarán las complicaciones derivadas de la terapia regenerativa y/o procedimientos del estudio.;Secondary Objective: Evaluar la seguridad medida por escala de efectos adversos y análisis hematológicos y bioquímicos generales. Evaluar la factibilidad medida por variables clínicas y paraclínicas. Evaluar el efecto inmunomodulador. Evaluar el perfil de expresión génica en células PBMCs y células de LCR y la evaluación de perfiles metabólicos con el objetivo de identificar nuevos biomarcadores con interés diagnóstico, pronóstico o de seguimiento. ;Primary end point(s): Se evaluará la seguridad por escala de efectos adversos y análisis hematológicos y bioquímicos generales en las primeras 24h de la administración de las CeTMAd, 1 semana, 1 mes, 2 meses, 3 meses, 6 meses, 9 meses y 12 meses. Se evaluará la factibilidad por variables clínicas (brotes, progresión medida con las escalas EDSS y MSFC) y paraclínicas (resonancia magnética, potenciales evocados, tomografía óptica de coherencia, pruebas neuropsicológicas y escalas de calidad de vida) Se evaluará el efecto inmunomodulador. Para ello se procede a realizar mediciones de subpoblaciones celulares y citocinas de perfil pro y antiinflamatorio en suero y líquido cefalorraquídeo. Asimismo, se procede al análisis funcional de la respuesta inmune en PBMCs, células B, células dendríticas y la actividad funcional de células CD4+CD25+CD62Lhigh y CD4+CD25-CD62Llow. Se evaluará el perfil de expresión génica en células PBMCs y células de LCR mediante “arrays”, así como el estudio en paneles de “antigen arrays” y la evaluación de perfiles metabolómicos mediante NMR en suero y LCR con el objetivo de identificar nuevos biomarcadores con interés diagnóstico, pronóstico o de seguimiento. Se estudiará la fac | — |
Countries
Spain
Outcome results
None listed