Ataxie de Friedreich MedDRA version: 8.1 Level: PT Classification code 10017374 Term: Friedreich's ataxia
Conditions
Interventions
Trade Name: Actos
Product Name: Actos
Pharmaceutical Form: Capsule*
INN or Proposed INN: pioglitazone
Concentration unit: mg milligram(s)
Concentration type: equal
Concentration number: 15-
INN or Pro
Sponsors
ASSISTANCE PUBLIQUE - HOPITAUX DE PARIS (AP-HP)
Eligibility
Sex/Gender
All
Inclusion criteria
Inclusion criteria: -Ataxie de Friedreich avec confirmation par étude moléculaire. Patients porteurs à l'état homozygote de l'expansion GAA dans le gène de la frataxine (Il sera demandé au patient de fournir les résultats de l'analyse génétique de confirmation de l'ataxie de friedreich), avec des expansions supérieures à 300 répétitions ; -Age à l'inclusion compris entre 7 et 24 ans inclus -Patients capables de faire 2 pas (y compris avec l'aide d'un déambulateur) ou de tenir debout -Patients symptomatiques sur le plan neurologique -Absence d'insuffisance cardiaque clinique et fraction d'éjection à l'échographie cardiaque supérieure à 50% -Patients (ou titulaires de l'autorité parentale pour les mineurs) ayant donné leur consentement éclairé -Patientes d'accord pour utiliser une méthode contraceptive si elles sont sexuellement actives pendant la durée de l'essai -Patients n'ayant reçu aucune modification de leur traitement (idebenone) et du dosage donné dans les 6 mois précédents l'inclusion et d'accord pour n'avoir aucune modification de leur traitement tout au long de l'essai -Patient affilié à un régime de sécurité sociale ou CMU* CMU* : Couverture médicale universelle Groupe témoins pour l'étude ancillaire - Age à l'inclusion 7ans et 24 ans - Absence d'incapacité au niveau des membres supérieurs (centrale ou périphérique) - Absence de mouvements anormaux - Capacité intellectuelle, motrice et neuropsychologique normale - Réalisation d'un examen médical préalable - Consentement éclairé et signé Are the trial subjects under 18? yes Number of subjects for this age range: F.1.2 Adults (18-64 years) yes F.1.2.1 Number of subjects for this age range F.1.3 Elderly (>=65 years) no F.1.3.1 Number of subjects for this age range
Exclusion criteria
Exclusion criteria: Groupe malade - Hétérozygotes composites - Sujets incapables de tenir debout même avec aide - Insuffisance cardiaque NYHA I à IV ou constatation à l'échographie cardiaque d'une fraction d'éjection inférieure à 50% ou diminution de la fraction d'éjection supérieure ou égale à 20% - Atteinte hépatique (ASAT, ALAT supérieures à 2, 5 fois la limite supérieure de la norme) - Patients diabétiques (glycémie supérieure à 1,26g/l à jeun ou supérieure à 2g à 120 minutes) - Modification du traitement habituel dans les 6 mois précédents l'étude et au cours de l'étude - Patiente enceinte ou allaitante Groupe témoins (pour l'étude ancillaire) - Non-affiliation à un régime de sécurité sociale ou CMU (bénéficiaire ou ayant droit)
Design outcomes
Primary
| Measure | Time frame |
|---|---|
| Main Objective: L'objectif principal est d'évaluer l'efficacité de la Pioglitazone comparativement à un placebo sur l'atteinte neurologique des patients atteints de maladie de Friedreich. L'atteinte neurologique sera évaluée par l'échelle "International Cooperative Ataxia Rating Scale" (ICARS) mise au point sous l'égide de la Fédération Mondiale de Neurologie (Trouillas et al, 1997) et on considèrera que le traitement est efficace si sur 2 ans sur cette échelle l'augmentation est inférieure ou égale à 2 points, la stabilisation de l'état clinique étant déjà considérée comme une amélioration.;Secondary Objective: -Evaluer la tolérance du traitement - Evaluer l'efficacité du traitement par Pioglitazone sur l'atteinte neurologique mesurée par : - " Friedreich's Ataxia Rating Scale " FARS validée plus récemment (Lynch et al, 2005 ; Subramony et al, 2005 ; Lynch et al, 2006). / - l'analyse de la marche / - l' évaluation de la consommation énergétique à la marche / - l'étude de la posture /- étude des mouvements des membres supérieurs /- l'évaluation de la force musculaire /- l'évaluation du handicap fonctionnel par l'échelle DSS (Disability Status Scale) et de la qualité de vie par le questionnaire MOS SF-36 (Medical Outcome Study Short Form 36 item health survey) / - l'étude de l'acoustique de la parole et du langage /- l'évaluation des troubles ophtalmologiques / - l'évaluation de l'audition - évaluation de l'efficacité de la pioglitazone sur le plan cardiologique ;Primary end point(s): Le critère de jugement principal choisi sera défini à partir de l'échelle ICARS " International Cooperative Ataxia Rating Scale " . L'efficacité de la pioglitazone sera définie par la prise au maximum de 2 points sur l'échelle ICARS au bout de 2 ans de traitement déterminant la stabilité / amélioration et définissant le succès. A contrario, l'échec sera défini par la prise de plus de 2 points sur l'échelle ICARS. Les critères de jugement secondaires sont (cf protocole p 30) : Eche | — |
Countries
France
Outcome results
None listed