Pacientes que presenten evidencia de sobrecarga férrica (ferritina sérica ≥
Conditions
Interventions
Trade Name: EXJADE 125 mg comprimidos dispersables
Pharmaceutical Form: Tablet
INN or Proposed INN: DEFERASIROX
Other descriptive name: DEFERASIROX
Concentration unit: mg milligram(s)
Concentration ty
Sponsors
NOVARTIS FARMACEUTICA S.A
Eligibility
Sex/Gender
All
Inclusion criteria
Inclusion criteria: ? Pacientes de ambos sexos y de ≥18 años de edad. ? Pacientes a los que se les haya practicado un TPH alogénico entre los 6 y 18 meses previos a la inclusión. ? Pacientes que presenten en el periodo de selección un RAN > 1000/mm3 y valores de Ferritina ≥ 1000 ng/mL (los valores de ferritina deben haberse hallado en dos determinaciones separadas por un intervalo de 1 semana). ? Pacientes que hayan recibido al menos 20 unidades de transfusiones de hematíes o 100mL/kg de hematíes a lo largo de su vida. ? Pacientes que otorguen su consentimiento informado (previamente a la realización de cualquier procedimiento del estudio). Are the trial subjects under 18? no Number of subjects for this age range: F.1.2 Adults (18-64 years) yes F.1.2.1 Number of subjects for this age range F.1.3 Elderly (>=65 years) yes F.1.3.1 Number of subjects for this age range
Exclusion criteria
Exclusion criteria: ? Hemosiderosis no relacionada con transfusión. ? Pacientes con enfermedad maligna activa concomitante. ? Hepatitis vírica activa conocida o positividad conocida para el VIH. ? Niveles medios de alanina aminotransferasa (ALT) > 5x ULN. ? Tratamiento con cualquier quelante del hierro después del TPH alogénico. ? Hipertensión arterial no controlada. ? Creatinina sérica >2 ULN o aclaramiento de la creatinina 0,5 mg/mg en 2 muestras de segunda micción separadas 1 semana. ? Historia previa de toxicidad ocular clínicamente relevante relacionada con la quelación del hierro. ? Enfermedades sistémicas (cardiovascular, renal, hepática, etc.) que puedan impedir al paciente realizar el tratamiento en estudio. ? Enfermedades psiquiátricas o adicciones que impidan a los pacientes otorgar su consentimiento informado o realizar el tratamiento en estudio. ? Tratamiento con fármacos sistémicos en investigación en ≤ 4 semanas previas o fármaco tópico en investigación durante los 7 días previos. ? Cualquier otra enfermedad quirúrgica o médica que pueda alterar de forma significativa la absorción, distribución, metabolismo o excreción de cualquier fármaco (ej: EICH intestinal activa en el momento de inclusión). ? Historia de incumplimiento de regímenes médicos y pacientes que se consideran potencialmente poco fiables o no colaboradores. ? Historia de abuso de drogas o alcohol durante los 12 meses previos al inicio del ensayo o evidencia de dichos abusos indicada por análisis de laboratorio realizados durante el período de exploración. ? Pacientes embarazadas o lactantes o adultos en edad fértil que no emplean un método anticonceptivo eficaz.
Design outcomes
Primary
| Measure | Time frame |
|---|---|
| Main Objective: Evaluar la media de cambio de la ferritina sérica tras 52 semanas de tratamiento con deferasirox, en pacientes con sobrecarga férrica (definida con niveles de ferritina sérica ≥1000 ng/ml y que hayan recibido >20 concentrados de hematíes) después de un TPH alogénico.;Secondary Objective: - Evaluar el perfil de seguridad y la tolerabilidad de deferasirox en los pacientes con sobrecarga férrica tras un TPH alogénico. - Evaluar los cambios en el hierro medular mediante tinción de Perls, en pacientes que dispongan de mielograma basal y final según práctica clínica habitual. - Explorar el potencial de la RMN hepática como método no invasivo de valoración de la sobrecarga de hierro específica de un órgano en un subgrupo de pacientes*. - Evaluar la incidencia de EICH crónica ("limitada" o "extensa", según criterios de Shulman), , la incidencia de infecciones (bacterianas, víricas o fúngicas) y la incidencia de la enfermedad venooclusiva al lo largo del estudio.;Primary end point(s): Media de cambio de la ferritina sérica, tras 52 semanas en tratamiento con deferasirox, en pacientes con sobrecarga férrica después de un TPH alogénico | — |
Countries
Spain
Outcome results
None listed