Déficit immunitaire lié à l'X
Conditions
Interventions
Product Name: Cellules CD34+ modifiées par un vecteur retroviral
Pharmaceutical Form: Suspension for injection
INN or Proposed INN: cf DME
Concentration unit: kg kilogram(s)
Concentration type: range
Sponsors
ASSISTANCE PUBLIQUE - HOPITAUX DE PARIS (AP-HP)
Eligibility
Inclusion criteria
Inclusion criteria: - Enfant de sexe masculin diagnostiqué au cours de la première année de vie - Diagnostic immunologique confirmé par biologie moléculaire de DICS-X1. - Absence de donneur HLA génoidentique ou phénoidentique non apparenté (10/10 antigènes trouvés dans les 6 semaines suivant le début de la recherche. Ce délai peut être raccourci si la probabilité de trouver un donneur est faible ou si la situation clinique (gravité) l'exige. - Présence d'une infection sévère : pneumopathie et/ou diarrhée chronique, ou infection par virus du groupe herpès ou parainfluenzae de type 3 ou adénovirus, ou infection disséminée par le BCG, ou présence d'une diarrhée grave et d'une compromission sévère de l'état général avec dénutrition. - ou echec d'une greffe de moelle osseuse HLA haplo-identique dans les 10 ans suivant la greffe. - Dans tous les cas : " Absence d'antécédents familiaux de cancer pendant l'enfance. " Absence d'anomalie cytogénétique (caryotype médullaire) et de détection de réarrangements principaux associés aux leucémies aiguës de l'enfant. " Consentement éclairé signé des parents Are the trial subjects under 18? yes Number of subjects for this age range: F.1.2 Adults (18-64 years) no F.1.2.1 Number of subjects for this age range F.1.3 Elderly (>=65 years) no F.1.3.1 Number of subjects for this age range
Exclusion criteria
Exclusion criteria: - Forme atypique avec T autologues > 500/ml3 - Infection par HIV 1 ou 2 ou HTLV1 - Allogreffe de CSH effectuée (hors situation d'échec) - Existence d'un donneur HLA géno-identique ou phéno-identique non apparenté - Absence d'infections sévères chez un enfant avec un état général conservé - Antécédent familial de cancer pendant l'enfance - Détection d'une anomalie cytogénétique et/ou réarrangement associé aux leucémies aiguës de l'enfant - Non affiliation à un régime de sécurité social (bénéficiaire ou ayant droit)
Design outcomes
Primary
| Measure | Time frame |
|---|---|
| Main Objective: Réinitier un protocole clinique efficace et sûr de thérapie génique ex vivo pour traiter les patients atteints de DICS-X1 sans donneur familial HLA géno-identique ou sans donneur identique non apparenté (moelle osseuse et sang du cordon) disponible dans un délai en adéquation avec les conditions cliniques du malade au moment du diagnostic (de l'ordre de 6 semaines);Secondary Objective: Evaluation de l'incidence des effets indésirables éventuels Evaluation des sites d'intégration Evaluer la correction à long terme du déficit immunitaire permettant un développement normal de ces enfants ;Primary end point(s): Critère d'évaluation principal - clinique à court terme : reconstitution immunologique permettant la disparition des complications infectieuses présentes au traitement. - immunologique à court terme : correction du déficit immunitaire T, NK et B (production d'anticorps). - clinique à long terme : absence d'évènements en relation avec un déficit immunitaire T et B. - immunologique à long terme : stabilité de la correction du déficit immunitaire - sécurité à long terme : absence de survenue de prolifération lymphocytaire (ou myeloïdes) clonale consécutive à la transactivation d'un prooncogène | — |
Countries
France
Outcome results
None listed