El déficit de alfa-1-antitripsina (AAT) es una enfermedad hereditaria de expresión autosómica recesiva que se caracteriza por concentraciones anormalmente reducidas de AAT en sangre, lo que comporta en su forma homocigótica, un elevado riesgo de aparición de enfisema pulmonar precoz, y en determinadas ocasiones enfermedad hepática (1). MedDRA version: 9 Level: PT Classification code 10001806 Term: Alpha-1 anti-trypsin deficiency
Conditions
Interventions
Pharmaceutical Form: Powder and solvent for solution for infusion
INN or Proposed INN: ALFA-1-ANTITRIPSINA IV
Other descriptive name: ALFA-1-ANTITRIPSINA IV
Concentration unit: g/ml gram(s)/millilitre
Sponsors
Marc Miratvilles
Eligibility
Sex/Gender
All
Inclusion criteria
Inclusion criteria: Se incluirán todos los pacientes adultos controlados en el Hospital Clínic de Barcelona con diagnóstico de déficit de AAT y que cumplan los criterios aceptados de terapia sustitutiva con AAT exógena (normativa SEPAR ? Grupo de trabajo Déficit AAT). En la actualidad, en nuestro centro siguen tratamiento sustitutivo 8 pacientes con déficit grave de AAT. Are the trial subjects under 18? no Number of subjects for this age range: F.1.2 Adults (18-64 years) yes F.1.2.1 Number of subjects for this age range F.1.3 Elderly (>=65 years) yes F.1.3.1 Number of subjects for this age range
Exclusion criteria
Exclusion criteria: Criterios de exclusión: - Tabaquismo activo - Hipersensibilidad demostrada a la administración de AAT exógena - Déficit de IgA
Design outcomes
Primary
| Measure | Time frame |
|---|---|
| Main Objective: Validar la idoneidad de las pautas de tratamiento con intervalos ampliados obtenidas en el modelo farmacocinético previo mediante el estudio farmacodinámico de la actividad antiinflamatoria de la AAT a nivel bronquial.;Secondary Objective: 1 Evaluar las concentraciones de AAT y de marcadores de inflamación bronquial (variables de estudio) en estado de equilibrio estacionario en secreciones bronquiales y en suero, para un régimen posológico de AAT que ha demostrado mantener las concentraciones séricas de AAT > 0.5 g/L durante el 85% del intervalo terapéutico (D2185). 2 Correlacionar las concentraciones de AAT y las de marcadores de inflamación bronquial (actividad anti-elastasa, mieloperoxidasa, IL6, IL8 y LTB4) en muestras de esputo inducido y suero en diferentes momentos del intervalo entre dosis de AAT.;Primary end point(s): Se determinarán en muestras de sangre y secreciones bronquiales: - concentraciones de AAT (nefelometría) - actividad anti-elastasa - mieloperoxidasa - marcadores de inflamación: IL6, IL8 y LTB4 Se harán determinaciones de los valores séricos de Proteína C reactiva | — |
Countries
Spain
Outcome results
None listed