Hämochromatose ist eine Gruppe genetischer Erkrankungen (Mutationen) denen eine erhöhte Transferrinsättigung und Ferritinspiegel im Blut und Eisenablagerung in Organen, vor allem Leber, Bauchspeicheldrüse und Herz gemein ist. Sekundäre Eisenüberladungsstörungen entstehen in Folge multipler Bluttransfusionen, die zur Therapie verschiedenster Blutbildungsstörungen notwendig sind. Eisenüberladung führt zur progressiven Gewebeschädigung und letztendlich zum Organversagen. MedDRA version: 9.1 Level
Conditions
Interventions
Trade Name: Nifedipin Genericon 20 mg retard
Product Name: Nifedipin Genericon
Pharmaceutical Form: Tablet
INN or Proposed INN: Nifedipin
CAS Number: 21829-25-4
Concentration unit: mg milligram(s)
Con
Sponsors
Medizinische Universität Innsbruck, Innere Medizin I
Eligibility
Sex/Gender
All
Inclusion criteria
Inclusion criteria: Haemochromatose (HH): ab 18 Jahren, männliche Patienten sowie postmenopausale Frauen mit Phänotyp einer HH und nachgewiesener verantwortlicher Mutation. Serumferritin >300 ng/ml Sekundäre Eisenüberladung: ab 18Jahren, männliche und weibliche Patienten mit behandlungsbedürftiger transfusionsbedingter Eisenüberladung. auch inkludiert Patienten die bereits unter Chelatortherapie stehen. Serumferritin >300 ng/ml Informed Consent Are the trial subjects under 18? no Number of subjects for this age range: F.1.2 Adults (18-64 years) yes F.1.2.1 Number of subjects for this age range F.1.3 Elderly (>=65 years) yes F.1.3.1 Number of subjects for this age range
Exclusion criteria
Exclusion criteria: Serumferritinwerte 40 mlU/ml) ? Postoperativ (6 Wochen nach beidseitiger Ovarektomie mit oder ohne Hysterektomie) ? Regelmäßige und korrekte Anwendung einer Verhütungsmethode mit Fehlerquote < 7 % pro Jahr (z. B. Implantate, Depotspritzen, orale Kontrazeptiva, Intrauterine Device – IUD). Dabei ist zu berücksichtigen, dass die kombinierte orale Kontrazep¬tion – im Gegensatz zu reinen Progesteronpräparaten – eine Versagerquote von < 1 % hat. Hormonspiralen sind mit einem Pearl Index < 1 % sicherer als Kupferspiralen. ? Sexuelle Enthaltsamkeit ? Vasektomie des Partners • Anzeichen darauf, dass der Patient den Prüfplan voraussichtlich nicht einhalten wird (z. B. mangelnde Kooperationsbereitschaft) • Hypotonie (= 95/60 mmHg) • Laufende Behandlung mit Protonenpumpeninhibitoren (Omeprazol, Pantoprazol, Lansoprazol, Esomeprazol, Rabeprazol) • Einnahme von sympatholytischen Substanzen (tri- und tetrazyklische Antidepressiva, Neurolep-tika) und Cimetidin aufgrund von Wechselwirkungen mit Nifedipin • bestehender Schwindel • schwere Aortenklappenstenose • chronisch schwere Herzinsuffizienz (NYHAIII und IV) • instabile Angina pectoris • bestehende Leber- und Nierenfunktionsstörungen
Design outcomes
Primary
| Measure | Time frame |
|---|---|
| Main Objective: Bis jetzt konnte die Wirkung von Nifedipin im Mausmodell gezeigt werden. Das Ziel ist es die Effekte von Nifedipin am Patienten zu untersuchen und so möglicherweise eine neue Therapieschiene für Eisenüberladungserkrankungen zu etablieren. Nifedipin ist schon seit Jahrzehnten in Verwendung und birgt für den Patienten kein großes Risiko, da Nebenwirkungen bestens dokumentiert sind. Je 20 Hämochromatose Patienten oder Patienten mit sekundärer Eisenüberladung sollen täglich entweder 20 mg Nifedipin oder Plazebo für insgesamt vier Monate einnehmen. Es erfolgen vier Blutabnahmen (0 Monate - 2 Monate - 4 Monate-7 Monate) zur Bestimmung der Eisenparameter ( Serumferritin). ;Secondary Objective: Im Rahmen dieser geplanten Studie wird auch eine Verträglichkeitsprüfung angeschlossen und die Auswirkungen auf den Blutdruck von normotonen Patienten dokumentiert. Weiters soll eine MRI Untersuchung der Leber bei Hämochromatose Patienten zu Beginn und am Ende zusätzliche Aufschlüsse zur Wirkung von Nifedipin im komplexen humanen Organismus liefern. Weitere Blutparameter zur Bestimmung des Eisenstatus (Transferrinsättigung, Hämoglobin, Serumeisen...) ;Primary end point(s): Das Hauptstudienziel ist es über die Bestimmung des Serumferritins eine Veränderung der Eisenüberladung in den Patientengruppen die mit Nifedipin behandelt werden zu bestimmen. | — |
Countries
Austria
Outcome results
None listed