Angiomiolipomas en pacientes con esclerosis tuberosa (angiomyolipoma of tuberous sclerosis patients) MedDRA version: 9.1 Level: LLT Classification code 10045138 Term: Tuberous sclerosis
Conditions
Interventions
Trade Name: Rapamune
Product Name: Rapamune
Pharmaceutical Form: Oral solution
INN or Proposed INN: sirolimus
Concentration unit: mg/ml milligram(s)/millilitre
Concentration type: equal
Concentration
Sponsors
FUNDACIÓ PUIGVERT
Eligibility
Sex/Gender
All
Inclusion criteria
Inclusion criteria: 1.- Pacientes de ambos sexos con edad superior a 10 años 2.- Pacientes diagnosticados clínicamente de esclerosis tuberosa según los criterios clínicos actuales. 3.- Pacientes con afectación renal definida como presencia como mínimo de un angiomiolipoma de diámetro superior a 2 cm por RMN abdominal, independientemente de número y tamaño de otras lesiones renales, afectación neurológica (presencia de hamartomas, tubers, astrocitomas), afectación cardiaca, pulmonar y/o cutánea. 4.- Creatinina 16 años asentimiento expreso del paciente) Are the trial subjects under 18? yes Number of subjects for this age range: F.1.2 Adults (18-64 years) yes F.1.2.1 Number of subjects for this age range F.1.3 Elderly (>=65 years) yes F.1.3.1 Number of subjects for this age range
Exclusion criteria
Exclusion criteria: 1.- No historia de sangrado reciente de angiomiolipoma. 2.- Alteración de la función hepática (transaminasas >2 veces límite superior del rango normal) 3.- Hematocrito 7.8 mmol/l) o LDL 4.6 mmol/l) no controlada mediante hipolipemiantes. 9.- Neoplasia en los 2 años previos al inicio del tratamiento 10.- Alergia a los macrólidos 11.- Cualquier enfermedad o alteración analítica que a juicio del investigador pueda contraindicar la inclusión de un paciente en el estudio
Design outcomes
Primary
| Measure | Time frame |
|---|---|
| Main Objective: Estudiar el efecto de la Rapamicina (niveles plasmáticos de 4-12 ng/ml) sobre el tamaño de angiomiolipomas en pacientes con esclerosis tuberosa. ;Secondary Objective: Estudiar el efecto de la Rapamicina sobre los astrocitomas cerebrales y las manifestaciones cutáneas de la enfermedad en los pacientes afectos. Conocer el porcentaje de pacientes con complicaciones clínicas: sangrados, requerimientos de embolización y/o cirugía Estudiar si existen diferencias en la respuesta al tratamiento en función de la caracterización molecular de la ET Evaluar la seguridad del fármaco en esta población de pacientes. ;Primary end point(s): Disminución del tamaño del angiomiolipoma de diámetro superior a los 2 años de tratamiento respecto al basal. Se considerará como éxito terapéutico la disminución del 50% tamaño del angiomiolipoma de mayor diámetro a 2 años. | — |
Countries
Spain
Outcome results
None listed