Enfant né Petit pour l'Age Gestionnel traités par rhGH MedDRA version: 8.1 Level: PT Classification code 10053759 Term: Growth retardation
Conditions
Interventions
Trade Name: Norditropine Simplexx 5mg/1.5ml
Product Name: Norditropine Simplexx 5mg/1.5ml
Pharmaceutical Form: Solution for injection
INN or Proposed INN: Somatropine
Concentration unit: mg milligram(
Sponsors
ASSISTANCE PUBLIQUE - HOPITAUX DE PARIS (AP-HP)
Eligibility
Sex/Gender
All
Inclusion criteria
Inclusion criteria: - Enfant né PTAG permettant un traitement par hormone de croissance dans le cadre des conditions de mise sous traitement autorisant le remboursement par la sécurité sociale. - Consentement éclairé des parents - Taille de naissance =65 years) no F.1.3.1 Number of subjects for this age range
Exclusion criteria
Exclusion criteria: - Allergie au produit de l'étude - Traitement par hormone de croissance avant l'étude ; - Déficit en hormone de croissance, IGF-I ou autre déficit hypophysaire ; - Causes connues de petites tailles comprenant, mais non limitées, aux anomalies chromosomiques ; - Processus tumoral connu et évolutif ; - Traitement en cours par des substances connues pour altérer la croissance (type corticoïdes) ; - Retard mental sévère (jugé par l'investigateur) ; - Cardiopathie hypertrophique; - Hypertension artérielle non contrôlée; - Hypertension intracrânienne bénigne; - Intolérance au glucose, diabète ou dyslipidémie connus ; - Hépatite aigue ou chronique active ; - Insuffisance rénale chronique ; - Anomalies chromosomiques et /ou syndromes génétiques (autres que le syndrome de Silver-Rusell). - Non affiliation à un régime de sécurité sociale - Hypersensibilité à l'un des excipients du produit ; - En cas d'antécédent de tumeur cérébrale, tout traitement antitumoral devra être terminé et les lésions intracrâniennes stabilisées avant de commencer le traitement ; - Les patients présentant un état critique aigu, souffrant de complications secondaires à une intervention chirurgicale à coeur ouvert, une intervention chirurgicale abdominale, un polytraumatisme accidentel, une insuffisance respiratoire aigue ou à une situation similaire ne doivent pas être traités par Norditropine.
Design outcomes
Primary
| Measure | Time frame |
|---|---|
| Main Objective: Identifier, décrire et analyser les facteurs responsables des variations individuelles de la réponse à un traitement par l'hormone de croissance recombinante humaine (rhGH) -croissance, métabolisme et sensibilité à l'insuline - des enfants de petite taille nés petits pour l'âge gestationnel (PTAG). ;Secondary Objective: 1. Etudier les effets métaboliques du traitement par rhGH, en analysant particulièrement l'effet sur la lipolyse et la sensibilité à l'insuline. 2. Analyser la croissance des ces enfants traités par rhGH. 3. Déterminer si les effets métaboliques de l'hormone de croissance sont corrélés à l'effet statural ; 4. Identifier les facteurs, en particulier génétiques, impliqués dans la variation individuelle de la réponse au traitement par rhGH. ;Primary end point(s): Evaluation de la réponse métabolique (tolérance) et de la croissance (efficacité du mode de traitement : un groupe à dose constante et un groupe dont le traitement est adapté au taux d'IGF-I sérique) L'évaluation de la croissance avant, et pendant le traitement par rhGH sera basée sur l'analyse de paramètres cliniques, biologiques et radiologiques : Le profil métabolique de chaque patient sera établi selon des critères cliniques et biologiques. Evaluation de la relation entre l'effet de l'hormone de croissance et la variation allélique des gènes (Etude en cours à l'hôpital Saint Vincent de Paul) Evaluation de la réponse cellulaire de l'hormone de croissance sera faite sur des lymphocytes CD4+. La relation entre un phénotype et la réponse moléculaire à l'hormone de croissance (protéome, transcriptome) sera analysé | — |
Countries
France
Outcome results
None listed