pseudarthrose congénitale du tibia de l’enfant MedDRA version: 9.1 Level: LLT Classification code 10061573 Term: Congenital pseudarthrosis
Conditions
Interventions
Trade Name: InductOs
Product Name: InductOs 12mg
Pharmaceutical Form: Kit for implant
Sponsors
Hospices Civils de Lyon
Eligibility
Sex/Gender
All
Inclusion criteria
Inclusion criteria: o Enfants âgés de 2 à 16 ans ; o Présentant une pseudarthrose congénitale de jambe (tibia et/ou péroné) ; o Ayant bénéficié d’au moins une intervention chirurgicale antérieure pour cette même pathologie et qui s’est soldée par un échec thérapeutique ; o Obtention du consentement par l’enfant en âge de comprendre et par les titulaires de l’autorité parentale (les 2 parents). Are the trial subjects under 18? yes Number of subjects for this age range: F.1.2 Adults (18-64 years) no F.1.2.1 Number of subjects for this age range F.1.3 Elderly (>=65 years) no F.1.3.1 Number of subjects for this age range
Exclusion criteria
Exclusion criteria: o Hypersensibilité à la dibotermine alpha ou à l’un des excipients o Infection active du site de la pseudarthrose, définie comme la présence de signes cliniques locaux d’inflammation et la présence d’un syndrome inflammatoire biologique défini comme l’association d’une hyper leucocytose à la numération formule sanguine (> à 12G/l avant 5 ans et > à 10G/l après 5 ans) et d’une protéine C-réactive élevée (> à 5 à 8mg/l en fonction des références du laboratoires) ; o Jeunes femmes enceintes et allaitant, ou en âge de procréer ne prenant pas de contraception efficace : un dosage des bêta HCG sera réalisé pour toutes les jeunes filles déjà réglées susceptibles d’être enceintes ; o Présence et/ou traitement d’une tumeur maligne connue ; o Patients porteurs d’une NF1 compliquée d’une complication tumorale maligne o Patients porteurs d’une NF1 associés à une complication tumorale bénigne de type neurofibrome plexiforme et localisée à proximité immédiate de la pseudarthrose congénitale o Patient non affilié à un régime de Sécurité Sociale ou non bénéficiaire d’un tel régime. o Syndrome des loges persistant ou des séquelles neurovasculaires d’un syndrome des loges.
Design outcomes
Primary
| Measure | Time frame |
|---|---|
| Main Objective: L’objectif principal est de montrer l’efficacité à 8 mois de la rhBMP-2 sur la consolidation de la pseudarthrose, en complément d’une intervention chirurgicale, dans un contexte de pseudarthrose congénitale des membres inférieurs chez l’enfant ayant eu au moins un échec thérapeutique chirurgical antérieur. ;Secondary Objective: o Evaluer le bénéfice du traitement testé en termes de : Amélioration du délai de consolidation Diminution des récidives fracturaires à 12 mois après consolidation du même foyer Diminution de la nécessité d’intervention(s) itérative(s) nécessaire(s) par patient dans les 12 mois Amélioration de la qualité de vie à l’aide du questionnaire AAOS-POSNA à 12 mois Recherche de facteurs prédictifs d’efficacité clinique. o Evaluer la tolérance du traitement testé, définie comme l’absence de : Réaction allergique au produit Signes cliniques à type de formation d’os ectopique, céphalées, infections bactériennes sur site opératoire, tachycardie Signes biologiques à type d’hypomagnésémie et d’hyperamylasémie Anticorps anti-BMP2 et anti-collagène bovin o Comparer les bénéfices et la tolérance du traitement entre le sous-groupe de patients atteint de NF1 et celui non atteint par la NF1. o Constituer une collection biologique nationale pour l’étude génétique de la pseudarthrose congénitale;Primary end point(s): Pourcentage d’enfants dont la fracture est consolidée dans un délai de 8 mois post-opératoire, la consolidation étant définie comme la présence d’une continuité corticale sur les clichés radiologiques face et profil, sur au moins 3 des 4 corticales. | — |
Countries
France
Outcome results
None listed