Maladie de Huntigton (MH): maladie neurodégénérative d’origine génétique. Elle associe des troubles moteurs, psychiatriques et cognitifs (dégénérescence neuronale dans le striatum). Aucun traitement validé n’existe à ce jour. MedDRA version: 9.1 Level: LLT Classification code 10020469 Term: Huntington's chorea
Conditions
Interventions
Trade Name: CYSTAGON
Product Name: CYSTAGON
Pharmaceutical Form: Capsule, hard
Sponsors
Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
Eligibility
Sex/Gender
All
Inclusion criteria
Inclusion criteria: -Maladie cliniquement déclarée depuis au moins un an, ayant conduit à consulter (mouvements anormaux, troubles neuropsychiatriques, déficience neuropsychologique). -UHDRS moteur = 5 -Patient ayant un TFC = 7 (patient à un stade 1 ou 2 de la maladie) -Maladie de Huntington démontrée par la présence d'un nombre anormal de trinucléotides : CAG > 40 dans le 1er exon du gène de la huntingtine. -Age compris entre 18 et 65 ans. -17 kg/m2 =65 years) no F.1.3.1 Number of subjects for this age range
Exclusion criteria
Exclusion criteria: -Détérioration intellectuelle sévère ou troubles neuro-psychiatriques rendant le suivi longitudinal trop compliqué -Non-observance des rendez-vous et des traitements symptomatiques avant l’inclusion. -Les patients n’ayant pas donné leur consentement écrit, éclairé et signé. -Les patients n’étant pas affiliés ou n’ayant pas droit à la Sécurité Sociale. -Les patients privés de liberté par décision administrative ou judiciaire, ou les patients sous tutelle. -Les femmes enceintes (le test de grossesse sera réalisé systématiquement pour les femmes à risque) ou allaitant. -Les femmes susceptibles de débuter une grossesse pendant la durée de l'étude et n'ayant pas de contraception. -Les patients ayant développé une hypersensibilité à la cystéamine ou à la pénicillamine (contre indication de la cystéamine). -Pathologies neurologiques autres que la MH -Maladie associée ayant un retentissement neurologique. -Affection viscérale grave, évolutive, mettant en jeu le pronostic vital. -Affection mentale susceptible de perturber l’observance du protocole, et notamment antécédents d'hallucinations spontanées et/ou induites par les médicaments; antécédents de dépression grave ayant nécessité des hospitalisations répétées; antécédents de tentatives de suicide répétées. -Participation en cours, ou interrompue depuis moins de trois mois, à un protocole thérapeutique de la maladie de Huntington. -Patient ayant subi une greffe de neurones
Design outcomes
Primary
| Measure | Time frame |
|---|---|
| Main Objective: Evaluer l'effet de la cystéamine chez des patients symptomatiques atteints de la maladie de Huntington aux différentes posologies (450, 900, 1350, 1800 mg/jour de cystéamine) en utilisant le BDNF comme biomarqueur.;Secondary Objective: Evaluer la tolérance de la cystéamine aux différentes posologies (450, 900, 1350, 1800 mg/jour). Evaluer l'activité de la cystéamine en comparant les scores des échelles fonctionnelles, neuropsychologiques et psychiatriques.;Primary end point(s): Dosages du BDNF sérique | — |
Countries
France
Outcome results
None listed