Myopathies inflammatoires réfractaires associés à des auto-AC spécifiques Myasthénies généralisées MedDRA version: 8.1 Level: PT Classification code 10028641 Term: Myopathy
Conditions
Interventions
Trade Name: Mabthéra
Product Name: Mabthéra
Pharmaceutical Form: Solution for infusion
INN or Proposed INN: Rituximab
CAS Number: 174722-31
Other descriptive name: Mabthera
Concentration unit: mg/ml m
Sponsors
ASSISTANCE PUBLIQUE - HOPITAUX DE PARIS (AP-HP)
Eligibility
Sex/Gender
All
Inclusion criteria
Inclusion criteria: Myosites - hommes ou femmes de 18 à 70 ans ; - pour les femmes en age de procréer, utilisation obligatoire d'une méthode contraceptive efficace pendant toute la durée de participation à l'essai, et jusqu'à 1 an après la dernière perfusion de rituximab. - myopathies inflammatoires idiopathiques définie par : 1 - Myosite définie par : a) Myopathie proximale avec faiblesse musculaire/ b) Début sub-aigu ou plus lentement progressif chez des patients de plus de 18 ans/ c) Nécrose et régénération musculaire et/ou présences d'infiltrats inflammatoires sur la biopsie musculaire / d) Syndrome myogène à l'EMG (critère optionnel) 2 - Présence d'auto-AC spécifiques : anti-synthétases (anti-JO-1, anti-PL-7 ou anti-PL-12) ou anti-SRP. - Réfractaires aux trts conventionnels : (cf protocole) Myasthénies Généralisées : - hommes ou femmes de plus de 18 ans à 70 ans - pour les femmes en age de procréer, utilisation obligatoire d'une méthode contraceptive efficace pendant toute la durée de participation à l'essai, et jusqu'à 1 an après la dernière perfusion de rituximab. - Myasthénie généralisée (cf protocole). - réfractaires aux traitements conventionnels . Are the trial subjects under 18? no Number of subjects for this age range: F.1.2 Adults (18-64 years) yes F.1.2.1 Number of subjects for this age range F.1.3 Elderly (>=65 years) yes F.1.3.1 Number of subjects for this age range
Exclusion criteria
Exclusion criteria: Myosite : 1.Autres pathologies musculaires comme : la myosite à inclusions/ la myofasciite à macrophages/ les myopathies héréditaires./ 2.Myopathies inflammatoires IIaire à d'autres connectivites : sclérodermie systémique / syndrome de Gougerot Sjögren / LED/PR/ connectivite mixte./ 3.Cancers ou myosites associées aux cancers, 4. Age à 70 ans /5 Absence de signature du consentement éclairé / 6. Patient non affilié au régime de sécurité sociale/ 7. ATCD de réaction allergique sévère ou de réaction anaphylactique à un AC monoclonal murin ou humanisé, ou hypersensibilité connue à l'un des composant du rituximab./8. ATCD de réaction allergique sévère ou de réaction anaphylactique à la methylprednisolone./ 9. Affection cardiaque ou pulmonaire sévère /10 présence d'une maladie concomitante non controlée, comme une affection du SNC, rénale, hépatique, endocrinienne ou gastrointestinale, qui selon l'appréciation de l'investigateur ne doit pas permettre l'inclusion du patient./11.Infection active de toute nature. ATCD d'infection sévère récidivante ou chronique. ATCD d'infection profonde à type de fasciite, abcés, ostéomyélite au cours des 52 sem précédantes/ 12. Syndrome d'immunodéficience, y compris la séropositivité pour le VIH/13. Intervention chirurgicale programmée dans l'année suivant l'inclusion/ 14. Vaccination de toute nature au cours des 28 j précédants (il est recommandé de bien peser l'indication d'une vaccination (par exple antigrippale pour un patient atteint d'une affection neuromusculaire) avant le trt par rituximab et d'en évaluer ensuite soigneusement l'efficacité (qui peut être totalement perdue du fait même du mécanisme d'action du rituximab). Il est recommandé d'anticiper la nécessité de vacciner les patients avant les 28 j antèrieurs à l'injection du rituximab. L'usage de vaccin vivant atténué est prohibée durant la durée de l'étude (et au cours des 28 j précédents)./15.Trt avec tout agent expérimental dans un délai précédant l'inclusion inférieur à 28 j ou à 5 demi-vies du médicament considéré / 16 Trt préalable par une thérapie de déplétion cellulaire, de quelque nature que ce soit/ 17. Positivité des ß-hCG sériques mesurées au screening ou tout autre test de grossesse + effectué avant la 1er injection de rituximab/18. Grossesse ou allaitement ou tentative de grossesse au cours de l'étude /19. Test + pour l'hépatite B (HBsAg ou HBcAb) ou l'hépatite C / 20. Hémoglobine à 70 ans 3.Absence de signature du consentement éclairé 4.Patient non affilié au régime de sécurité sociale 5.ATCD de réaction allergique sévère ou de réaction anaphylactique à un anticorps monoclonal murin ou humanisé, ou hypersensibilité connue à l'un des composant du rituximab. 6.ATCD de réaction allergique sévère ou de réaction anaphylactique à la methylprednisolone. 7.Affection cardiaque ou pulmonaire sévère 8.maladie concomitante non controlée, comme une affection du SNC, rénale, hépatique, endocrinienne ou gastrointestinale, qui selon l'appréciation de l'investigateur ne doit pas permettre l'inclusion du patient. 9.Infection active de toute nature. ATCD d'infection sévère récidivante ou c
Design outcomes
Primary
| Measure | Time frame |
|---|---|
| Main Objective: Evaluer l'efficacité du Rituximab dans le trt de patients avec une myopathie inflammatoire associée à des auto-AC spécifiques ou de patients atteints de myasthénie généralisée, réfractaires aux trts conventionnels.;Secondary Objective: ;Primary end point(s): Principal : Testing musculaire (échelle de Kendall pour les MI et score des myasthénies) à M12 Secondaires: Testing musculaire à J21, M 6 et M18 Qualité de vie (questionnaire SF 36) Evolution du taux des CPK et du titre des AAC Tolérance: évènements indésirables | — |
Countries
France
Outcome results
None listed