mastocytoses
Conditions
Interventions
Product Name: Thalidomide
Pharmaceutical Form: Capsule*
Sponsors
CHU Amiens
Eligibility
Sex/Gender
All
Inclusion criteria
Inclusion criteria: Age inclus entre 18 et 75 ans et ayant avec une maladie mesurable et/ou évaluable Mastocytose systémique agressive ou borderline « smoldering », en première ligne ou plus, en rechute ou en progression (annexe 7) Présence de la mutation c-Kit D816V dans la peau et/ou moelle et/ou organes infiltré Espérance de vie > 3 mois. Pour les patientes en âge de procréer, une réaction immunologique de grossesse négative et une contraception efficace à démarrer au moins 1 mois avant l'inclusion et à poursuivre jusqu’à la première menstruation après l’arrêt du médicament. Absence de pathologie neurologique (centrale ou périphérique) ou psychiatrique évolutive Les patients de sexe masculin doivent donner leur accord pour avoir des rapports sexuels protégés par le port d'un préservatif Une bilirubine et enzymes hépatiques ? 2N, et non liés à la pathologie mastocytaire. Une fonction rénale inférieure ou égale à 300 ?mol/l Consentement éclairé signé Are the trial subjects under 18? no Number of subjects for this age range: F.1.2 Adults (18-64 years) yes F.1.2.1 Number of subjects for this age range F.1.3 Elderly (>=65 years) yes F.1.3.1 Number of subjects for this age range
Exclusion criteria
Exclusion criteria: Mastocytose non symptomatique Absence de la mutation c-Kit D816V dans la peau et/ou moelle et/ou organes infiltrés Femme enceinte, susceptible de l'être ou en cours d'allaitement Pathologie neurologique (centrale ou périphérique) ou psychiatrique évolutive Espérance de vie inférieure ou égale à 3 mois Infection active ou autre pathologie grave sous-jacente susceptible d'empêcher le patient de recevoir le traitement. Sérologie HIV positive. Antécédents de maladie thrombo-embolique ou thrombose veineuse. Traitement spécifique anti tumoral (chimiothérapie, radiothérapie) de moins de 4 semaines précédant l'inclusion. Traitement concomitant anti mastocytaire spécifique Inclusion dans un autre protocole d'essai thérapeutique avec une molécule expérimentale (pendant la présente étude) Impossibilité de donner un consentement éclairé Impossibilité de se soumettre à un suivi médical pour des raisons géographiques, sociales ou psychiques
Design outcomes
Primary
| Measure | Time frame |
|---|---|
| Main Objective: aux de réponse objective à 6 mois;Secondary Objective: tolérance au traitement;Primary end point(s): 1. Mastocytose systémique grave Réponse globale Type de réponse Réponse des composantes Réponse complète (RC) Réponse complète de chaque composante initialement anormale. Pas de progression Réponse partielle (RP) Réponse Partielle au moins d’une composante sans progression des autres sites Maladie stable (SD) Stabilité de toutes les composantes atteintes initialement sans progression d’une nouvelle composante Progression (PD) Progression au moins d’une composante quelque soit la réponse des autres composantes 2. Mastocytose systémique indolente ou cutanée avec handicap Infiltration d’organes Mesurée avant, à 3 mois et à la fin du traitement ECOG Mesuré avant l’inclusion et tous les mois et à la fin du traitement *Overall patient assessment (OPA) Mesuré avant l’inclusion, puis tous les mois et à la fin du traitement Score varie de 0 (pas handicap) à 4 (handicap intolérable) Réponse si OPA diminue de 1 point avec un score = 2 Score Prurit/Flush/diarrhées Mesuré avant l’inclusion puis tous les mois et à la fin du traitement Signes cutanés Evaluation clinique avant l’inclusion puis tous les mois. Photographies avant le début du traitement, à 3 mois et à la fin du traitement Grading des symptômes* cutanés spécifiques en rapport avec une mastocytose Mesuré avant l’inclusion puis tous les mois et à la fin du traitement Graduation des symptômes généraux liés à la libération des médiateurs Mesuré avant l’inclusion puis tous les mois et à la fin du traitement Score d’Hamilton (Dépression) Mesurée avant, à 3 mois et à la fin du traitement Score qualité de vie (QOL modifié) Mesurée avant, à 3 mois et à la fin du traitement AFIRMM/Handicap Score Mesurée avant, à 3 mois et à la fin du traitement. Réponse si le score est < au seuil d’handicap | — |
Countries
France
Outcome results
None listed