Mucopolysaccharidose de type III MedDRA version: 8.1 Level: LLT Classification code 10056890 Term: Mucopolysaccharidosis III
Conditions
Interventions
Trade Name: ZAVESCA
Product Name: ZAVESCA
Pharmaceutical Form: Capsule, hard
INN or Proposed INN: miglustat
Other descriptive name: MIGLUSTAT
Concentration unit: mg/g milligram(s)/gram
Concentration t
Sponsors
HOSPICES CIVILS DE LYON
Eligibility
Sex/Gender
All
Inclusion criteria
Inclusion criteria: - Les parents des patients ou le tuteur légal du patient doivent signer un formulaire de consentement éclairé avant toutes procédures en relation avec le protocole. Les enfants pouvant comprendre le déroulement de l’étude seront informés oralement et leur accord de participation à l’étude sera sollicité. -Affiliation à un régime de sécurité sociale - Les patients devront être âgés de 2 à 12 ans - Les patients doivent avoir un diagnostic de MPSIII A, B, C ou D - Les patients ne devront pas avoir perdu la capacité à marcher sans aide - Les patients et les parents devront accepter les contraintes liées à l’étude Are the trial subjects under 18? yes Number of subjects for this age range: F.1.2 Adults (18-64 years) no F.1.2.1 Number of subjects for this age range F.1.3 Elderly (>=65 years) no F.1.3.1 Number of subjects for this age range
Exclusion criteria
Exclusion criteria: - Les patients ou les parents refusant de participer aux évaluations demandées par le protocole avant le début du traitement - Les patients ayant reçu un médicament à l’essai moins de 30 jours avant l’inclusion dans l’étude - Les patients souffrant d’un problème médical, d’une maladie grave intercurrente ou de toute autre source de fatigue pouvant, de l’avis de l’investigateur, interférer de façon significative avec l’observance à l’étude, y compris toutes les évaluations et les suivis prescrits. - Les patients présentant une hypersensibilité connue au miglustat - Les patients ayant déjà reçu du miglustat - les patients sous Cérézyme®
Design outcomes
Primary
| Measure | Time frame |
|---|---|
| Main Objective: L’objectif principal d’efficacité est l’évaluation de la capacité du miglustat (Zavesca®), par rapport à un placebo, à montrer une amélioration ou une stabilisation à 6 mois des troubles du comportement adaptatif et de socialisation chez des enfants atteints de mucopolysaccharidose de type III (maladie de Sanfilippo). ;Secondary Objective: - l’efficacité à 12 mois du miglustat sur les troubles du comportement adaptatif en utilisant le test de Vineland qui explore 4 domaines : communication, socialisation, vie quotidienne et motricité globale et fine. - la capacité du miglustat, par rapport à un placebo, à montrer une amélioration ou une stabilisation des troubles de sommeil et des troubles neuro-cognitifs (quotient de développement, hyperactivité) chez des enfants atteints de mucopolysaccharidose de type III, MPSIII (maladie de Sanfilippo) - la capacité du miglustat, par rapport à un placebo, à passer la barrière hémato-méningée et à montrer une diminution du taux de Gangliosides GM2 dans le liquide céphalo-rachidien. - la tolérance et les effets indésirables du miglustat par rapport à un placebo pendant toute la durée de l’étude chez des enfants atteints de mucopolysaccharidose de type III ;Primary end point(s): - Stabilisation ou une amélioration à 6 mois du comportement adaptatif mesuré par le score obtenu au test de Vineland Survey form. - Stabilisation : le score obtenu lors du test de Vineland « Survey form » est identique entre le début de la Recherche (avant le démarrage du traitement) et 6 mois après la prise du traitement pour au moins 2 domaines parmi les 4 domaines évalués : communication, vie quotidienne, socialisation, motricité globale et fine. - Amélioration : le score obtenu lors du test de Vineland « Survey form » est augmenté d’au moins 1 point entre le début de la recherche (avant le démarrage du traitement à l’étude) et à 6 mois pour au moins 2 domaines (communication, vie quotidienne, socialisation, motricité globale et fine) | — |
Countries
France
Outcome results
None listed