Maladie de Waldenstrom réfractaire ou en rechute après une ou deux lignes de traitement ayant comporté des alkylants et/ou des analogues de purine et/ou un anticorps monoclonal seul ou en association. MedDRA version: 8.1 Level: PT Classification code 10054695 Term: Macroglobulinémie de Waldenström
Conditions
Interventions
Trade Name: VELCADE
Product Name: VELCADE
Pharmaceutical Form: Powder for solution for injection
INN or Proposed INN: Bortézomib
Concent
Sponsors
ASSISTANCE PUBLIQUE - HOPITAUX DE PARIS (AP-HP)
Eligibility
Sex/Gender
All
Inclusion criteria
Inclusion criteria: - Maladie de Waldenstrom réfractaire ou en rechute après 1 ou 2 lignes de traitement, avec existence d'au moins un des 6 critères suivants : * Signes généraux : fièvre > 38 degré depuis plus de 5 jours, sueurs nocturnes abondantes, altération de l'état général (amaigrissement > 10% du poids du corps). * Mauvais état général (PS > 1) qui ne peut être expliqué autrement que par l'hémopathie. * Au moins une cytopénie : Hb 1) x 10 E+9/L , et/ou plaquettes 100) x 10 E+9/L. * Complications liées à l'immunoglobuline monoclonale Ig M : Physico-chimiques (hyperviscosité, cryoglobuline de type I symptomatique, troubles de l'hémostase sévère), auto-immunes (agglutinines froides, cryoglobuline de type II symptomatique, etc ...). * Forte masse tumorale : Masse tumorale > 7 cm, et/ou présence de plus de 3 ganglions de diamètre > 3 cm, et/ou épanchement séreux, et/ou syndrome compressif, et/ou splénomégalie symptomatique. * Augmentation de l'immunoglobuline monoclonale de plus de 25 % à partir de 20 g/L ou progression de la masse tumorale > 25 %. - Critères morphologiques et immunophénotypiques (cytométrie de flux sur moelle et sang) : * Infiltration de la moelle par des petits lymphocytes matures et lymphoplasmocytes. * Immunoglobuline monoclonale IG M quelque soit sa concentration. * Population tumorale avec antigènes CD19 +, CD 20 +, CD 5 -, CD 10 -, CD 23 - * Population tumorale morphologiquement compatible (soit CD 5 +, soit CD 23 +) après avoir éliminé les autres diagnostics différentiels. - Age > 18 ans. - Espérance de vie > 3 mois. - ECOG à 0-1-2. - PN > 1 x 10 E+9/L. - Plaquettes > 100 10 E+9/L. - Clairance de la crétinine > 40 ml/mn. - Bilirubine, ASAT / ALAT =65 years) yes F.1.3.1 Number of subjects for this age range
Exclusion criteria
Exclusion criteria: - Cancer depuis moins de 5 ans sauf épithélioma baso-cellulaire de la peau et carcinome in situ du col utérin. - Femme enceinte, ou allaitante. - Béta HCG positive. - Infection évolutive non contrôlée. - Transformation en lymphome à grandes cellules. - Déficience ne permettant pas une bonne compréhension des impératifs de l'essai. - Sérologie VIH positive. - Hépatite C ou B active. - Patient ne pouvant pas être suivi de façon régulière. - Neuropathie périphérique > grade I. - Hypertension difficile à contrôler. - Diabète sévère. - Insuffisance respiratoire sévère avec hypoxémie. - Insuffisance cardiaque avec NYHA grade III/IV, fraction éjection ventriculaire G < 50% ou raccourcissement < 30%, infarctus du myocarde dans les 6 mois précédant l'étude. - Syndrome de Richter. - Insuffisance hépatocellulaire sévère
Design outcomes
Primary
| Measure | Time frame |
|---|---|
| Main Objective: Estimer l'efficacité du bortezomib chez des patients ayant une MW en rechute ou réfractaire : Evaluation de la réponse au bortezomib en monothérapie.; Secondary Objective: - Evaluation de la réponse au bortezomib en association à la Dexméthasone pour des patients résistants au bortezomib seul. - Durée de la réponse. - Amélioration des paramètres hématologiques. - Toxicité. - Qualité de vie. - Survie sans évènement. - Survie globale. ; Primary end point(s): Réponse évaluée à 2, 4, 6 mois : - Succès : Diminution de l'Ig M > 25 % sur l'électrophorèse. - Echec : réponse < 25 %, stabilité ou progression. - Durée de la réponse. - Survie globale. - Survie sans progression. - - Survie sans évènement. - Tolérance. - Qualité de vie (questionnaire QLQ-C30). | — |
Countries
France
Outcome results
None listed