Spinal muscular atrophy (SMA) is an autosomal recessive disease. Due to the genetic defect, a molecule called “spinal motor neuron” (SMN) protein is lacking, resulting in muscle weakness. In SMAs muscle weakness is found most often at the level of proximal muscles. The disease is life-threatening and chronically debilitating.
Conditions
Interventions
Trade Name: Norditropin SimpleXx
15 mg/ 1.5 ml solution for injection
Product Name: Norditropin SimpleXx 15 mg/1.5 ml
Product Code: GH
Pharmaceutical Form: Injection*
INN or Proposed INN: Somatropin
O
Sponsors
Klinik Neuropädiatrie und Muskelkrankheiten
Eligibility
Sex/Gender
All
Inclusion criteria
Inclusion criteria: – Molekulargenetisch gesicherte Diagnose einer spinalen Muskelatrophie (SMN-Gen) – Schwergrad II oder III der Spinalen Muskelatrophie (freies Sitzen ist oder war möglich) – Alter zwischen 6 (sechs Lebensjahre vollendet) und 35 Jahren – Ausreichende Kooperationsfähigkeit für die Zielkriterien (mindestens Hauptzielkriterium) – Vorlage der schriftlichen Einwilligung des Patienten und/oder Erziehungsberechtigten nach Aufklärung Are the trial subjects under 18? yes Number of subjects for this age range: F.1.2 Adults (18-64 years) yes F.1.2.1 Number of subjects for this age range F.1.3 Elderly (>=65 years) no F.1.3.1 Number of subjects for this age range
Exclusion criteria
Exclusion criteria: – Schwangerschaft und Stillzeit – Frauen im gebärfähigen Alter, ohne medizinisch gesicherte Kontrazeption – Übergewicht mit Body Mass Index > 30 Körpergewicht/m2 – Behandlung mit anderen Medikamenten mit möglichem Einfluss auf die Hauptzielkriterien 8 Wochen vor und während der Studie – Anamnese oder jeglicher Hinweis auf einen intrakraniellen und/oder malignen Tumor – Schwere Grunderkrankungen der Herz-Kreislauf-Systems, der Atemwege, des Gastro-Intestinaltrakts oder der Hypophyse, Stoffwechselerkrankungen einschl. Diabetes mellitus – Hypertension – Manifester Wachstumshormonmangel – Bekannte Überempfindlichkeit gegenüber einem Bestandteil der Prüfmedikation – Teilnahme an einer klinischen Prüfung innerhalb der letzten 3 Monate vor Beginn dieser Studie, bzw. gleichzeitige Teilnahme an einer anderen klinischen Prüfung – Bekannter oder anhaltender Medikamenten-, Drogen- oder Alkoholabusus – Geschäftsunfähiger Patient, der nicht in der Lage ist, Wesen, Bedeutung und Tragweite der Studie zu verstehen
Design outcomes
Primary
| Measure | Time frame |
|---|---|
| Main Objective: Untersuchung der Effektivität und Sicherheit von Humanem Wachstumshormon bei der Behandlung der Spinalen Muskelatrophie Typ II und III. Einzelne Erfahrungsberichte von Patienten mit Spinaler Muskelatrophie und Erfahrungen von Patienten mit anderen Diagnosen, die mit humanem Wachstumshormon behandelt wurden, deuten darauf hin, dass humanes Wachstumshormon möglicherweise zu einer Verbesserung der Muskelkraft und damit auch zu einer Funktionsverbesserung führen kann. In dieser placebo-kontrollierten Pilotstudie soll diese Annahme systematisch geprüft werden. Hauptzielkriterium ist die myometrisch gemessene Muskelkraft der oberen Extremität.;Secondary Objective: Nebenzielkriterien sind die myometrisch gemessene Muskelkrankft der unteren Extremität, funktionelle Zeittests, Lungenfunktion und Lebensqualität.;Primary end point(s): Megascore für die Muskelkraft der oberen Extremität. Gemessen wird die Ellenbogenflexion und -extension mit dem CITEC Myometer. Von jeweils drei Messungen wird der beste Wert genommen. Der Mittelwert für die beiden Muskelgruppen ergibt den Megascore. | — |
Countries
Germany
Outcome results
None listed